嚢胞性線維症のチェーンで新しいリンクは潜在的な治療法を発見

嚢胞性線維症（CF）はCFTR遺伝子の突然変異によって引き起こされる遺伝性疾患です。

それぞれの変異は、肺の細胞への影響の数を持っています。医学、アルバカーキのニューメキシコ大学大学VojoのDereticと同僚によってin vitroで生成された新たな証拠は、これらの変化の一つは、CFとCFの合併症の両方に影響するメカニズムへの洞察を提供しています。これらのデータは、現在進行中の臨床試験のためのサポートを提供し、CFを持つ個人を治療する薬剤の開発のための新しいターゲットの可能性を高める。

CFは、それは健康な個体から細胞内にあるよりも酸性TGNとして知られている細胞のコンパートメントを作る原因とCFTRの変異。本研究では、in vitroの解析でTGNのhyperacidificationがフリンとして知られているタンパク質の活性の増加を引き起こすことを明らかにした。 TGF -βこのとして知られている可溶性因子の増産を介してコラーゲンの生産を（その場で組織の線維化、CFを持つ個人で損傷した肺の特性に関連付けられている）増加し、細菌シュードモナスを殺すために人間のマクロファージの能力を抑制緑膿菌、CFを持つ個人のための主要な合併症であると感染。この研究では、CFの治療にクロロキンの使用（TGNの酸性度の高いレベルを打ち消すいる）、現在臨床試験で検証されているものを強力にサポートを提供し、CFの治療のための潜在的な新規治療薬としてフリン阻害剤を識別します。

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