Therapeutische Genexpression kann für 1-jähriges dauerhaft sein

Forscher am Aufsichtsrat Gen-Therapeutik-Forschungsinstitut in Zeder-Sinai-Gesundheitszentrum haben zum ersten Mal, dass es möglich ist, therapeutische Genexpression im Zentralnervensystem für bis zu ein Jahr zu stützen, sogar in Anwesenheit einer Antivirenimmunreaktionsvorrichtung gezeigt, die normalerweise in den Menschen anwesend ist.

Die Forscher demonstriert in einem Tierbaumuster, dass das Liefersystem für das Gen, ein Roman ausgeweideter adenoviral Vektor, der HC-Adv genannt wird, zum Immunsystem vollständig unsichtbar ist. Die Vektoren, die vorher verwendet wurden, um Gene zu entbinden, trugen die winzigen Mengen virale Proteine, die durch das Immunsystem entdeckt wurden und starteten eine Immunreaktion, die das therapeutische Gen inaktiv nach einem Zeitraum von Wochen machte.

Nach Ansicht der Forscher ist dieses Liefersystem sicherer und effektiver als, was zur Zeit verfügbar ist, und sollte klinische Gentherapieversuche für die Leute deshalb voranbringen, die unter Zentralnervensystemstörungen wie Parkinson, Alzheimer und Multipler Sklerose leiden. Die Forschung wurde im Teil von den Nationalen Instituten der Gesundheit gefördert.

Sklerose