Obgleich es aktuell keine Behandlung gibt, die durch die BundesDrogen-Verwaltung für (FDA) akute Angriffe des erblichen angioedema genehmigt wird (HAE) - eine Erbkrankheit, die Schwellen von Extremitäten verursacht, stellen gegenüber und innere Organe, die lebensbedrohend sein können - Hoffnung ist auf dem Horizont nach Ansicht einer Expertengruppe, welche die späteste Forschung bei der Jahresversammlung des Amerikanischen Colleges der Allergie, des Asthmas und der Immunologie (ACAAI) darstellt in Dallas.
HAE ist ein seltenes aber ernstes Problem mit dem Immunsystem, das unten durch Familien geführt wird. Es gibt geschätzte 10,000 Menschen mit HAE in den Vereinigten Staaten. HAE wird durch niedrige Stände oder unsachgemäße Funktion eines Proteins verursacht, das C1-inhibitor genannt wird. Die Krankheit beeinflußt die Blutgefäße und die Ursachenangriffe von dauerhafte Stunden häufig schwellen zu den Tagen, in den Waffen und in den Fahrwerkbeinen. Viele Patienten haben auch das Schwellen der Darmwand und verursachen die schweren Abdominal- Schmerz; Entstellung des Gesichtsschwellens; genitales Schwellen; und, das Schwellen des Kehlkopfes, der die Schwierigkeit verursachen kann, die atmet und kann tödlich sein.
„Diagnose von HAE ist manchmal schwierig, weil es gibt andere Krankheiten, die ähnliche Zeichen und Anzeichen haben,“ sagte Michael M. Frank, M.D., Samuel L. Katz Professor von Kinderheilkunde, Medizin, berichtet und Immunologie möglicherweise in Duke- UniversityGesundheitszentrum, Durham, N.C. „der Patient nicht über eine Familiengeschichte, weil bis 25 Prozent neues HAE umkleidet Ergebnis von (neuen) Veränderungen de Novo.“
Markieren Sie Gompels, M.D., Beraterimmunitätsforscher, Southmead-Krankenhaus, Bristol, Großbritannien, sagte, dass erblichen C1-inhibitor Fehlbetrag bestimmend, mit dem Suchen nach einer Nadel im Heuhaufen verglichen werden kann. „Die Rarität der Diagnose bedeutet, dass sogar das spezifischste von Prüfungen möglicherweise falsch ist,“ ihn sagte. „C4 ist möglicherweise ein hilfreicher Eignungstest, aber nicht unter allen Umständen. Interpretation der Testergebnisse muss von einem Experten in HAE erfolgt werden.“
Weil es keine aktuell genehmigte Behandlung für akute HAE-Angriffe gibt, die in den US zur Zeit verfügbar sind, sind Allergistsimmunitätsforscher auf die Lieferung der symptomatischen Entlastung und der unterstützenden Sorgfalt, wie Schmerzmittel begrenzt, damit schweres Abdominal- Schwellen oder Intubation Patienten am Ersticken in den Episoden des Kehlkopfschwellens hindert. HAE reagiert nicht auf Behandlung mit Adrenalin, Antihistaminen oder Corticosteroiden.
Chronische Behandlung mit Androgentherapie der hohen Dosis (danazol, ein anaboles Steroid) kann, HAE-Angriffe verhindern aber wird sie nicht stoppen, wenn sie auftreten. Diese Hormone können nicht gegeben werden den Kindern und virilizing Nebenwirkungen (Masculinisation) in den Frauen haben. Die Neuen gefrorenen Plasmainfusionen zu verhindern oder die akuten Angriffe der Behandlung ist erhältlich, aber sein Gebrauch ist umstritten. Nebenwirkungen umfassen möglicherweise allergische Reaktionen und Übertragung von Blut-getragenen Krankheiten.
„Austauschtherapie mit C1-inhibitor ist seit den siebziger Jahren in Europa erhältlich gewesen und einige andere Länder für Behandlung dieser lebensbedrohenden Störung,“ sagte William R. Lumry, M.D., klinischer Professor der Innerer Medizin an der Universität der Texas-Gesundheits-Wissenschafts-Mitte und in der Privatpraxis in Dallas. „Einige Patienten haben diesen gereinigten Hibitor C1 aus anderen Ländern importiert, um ihre akuten Angriffe zu behandeln, aber er ist nicht für die Mehrheit unserer Patienten erhältlich gewesen. Hoffnungsvoll genehmigt FDA eine oder alle Therapien in naher Zukunft.“
Einmal genehmigt durch FDA, sind die neuen Drogen, die in Vorbereitung sind, die ersten Notbehandlungen, die für Patienten in den Vereinigten Staaten mit dieser schwierigen Krankheit erhältlich sind. Die Firmen, die klinische Studien für effektive Therapie für HAE leiten, umfassen: