Chociaż tam jest obecnie żadny traktowanie zatwierdzający Federacyjną lek administracją (FDA) dla ostrych ataków dziedziczny angioedema (HAE) - genetyczna choroba powoduje nabrzmiałość skraje, stawia czoło i wewnętrzni organy które mogą być zagrażający życiu - nadzieja jest na horyzoncie według drużyny eksperci przedstawia opóźnionego badanie przy corocznym spotkaniem Amerykańska szkoła wyższa alergia, astma i immunologia, (ACAAI) w Dallas.
HAE jest rzadki ale poważńy problem z systemem odpornościowym który jest przechodzącym puszkiem przez rodzin. Tam jest obliczeni 10.000 ludzi z HAE w Stany Zjednoczone. HAE powoduje niskimi poziomami lub nieprzystojną funkcją proteina dzwoniąca C1-inhibitor. Choroba wpływa przyczyna ataki nabrzmiewać lasting godziny i naczynia krwionośne dni, często w nogach i rękach. Wiele pacjenci także nabrzmiałość kiszki ściana, powoduje surowego brzusznego ból; szpecić twarzową nabrzmiałość; płciowa nabrzmiałość; i, nabrzmiewać krtań która może powodować trudność oddycha i może być śmiertelny.
"diagnoza HAE jest czasem trudna ponieważ tam są inni choroby które jednakowych znaki i objawy," powiedział Michael M, M.D, Samuel L. Frank. Katz pediatrie, medycyna i immunologia profesor, przy diuka Uniwersyteckim centrum medycznym, Durham, N.C. Pacjent no może donosić historię rodziny ponieważ up to 25 procentów nowe HAE skrzynki wynika od De Novo mutacj. "(nowych)"
Mark Gompels, M.D., konsultanta immunolog, Southmead szpital, Bristol, U.K., powiedział diagnozujący dziedzicznego C1-inhibitor niedostatek może porównujący patrzeć dla igły w haystack. Rarytas diagnoza znaczy" go powiedział. "że wyrównujący najwięcej specyfika testy może być mylny," "C4 może być pomocniczo przesiewania testem nie pod wszystkie okoliczność, ale. Interpretacja wyniki testu potrzebuje robić ekspertem w HAE."
Ponieważ tam jest żadny obecnie zatwierdzony traktowanie dla ostrych HAE ataków dostępny obecnie w Usa, immunolodzy ograniczają providing objawową ulgę i wspierającą opiekę tak jak bólowi lekarstwa, dla surowej brzusznej nabrzmiałości lub intubaci zapobiegać pacjentów od zaczadzać w epizodach krtaniowa nabrzmiałość. HAE no odpowiada traktowanie z epinefryną, antyhistaminami lub corticosteroids.
Może zapobiegać HAE ataki ale no zatrzymuje one gdy zdarzają się. chroniczny traktowanie z wysokiej dawki androgenu terapią danazol, anabolic steryd (,) Te hormony no mogą dawać dzieci i mieć virilizing efekty ubocznych w kobietach. (masculinisation) Świeże marznąć osocze infuzje zapobiegać lub funda ostrzy ataki są dostępni ale swój use jest dyskusyjny. Efekty uboczni mogą zawierać alergiczne reakcje i przekaz znoszący illnesses.
"zastępstwo terapia z C1-inhibitor był dostępna od 1970's w Europa i niektóre inni kraje dla traktowania ten zagrażający życiu nieład," powiedział William R, M.D, kliniczny profesor wewnętrzna medycyna. Lumry. "Niektóre pacjenci importowali ten purified C1 inhibitor od innych krajów taktować ich ostrych ataki, ale ono no był dostępny większość nasz pacjenci. Z nadzieją zatwierdza jeden lub wszystko terapie w pobliskiej przyszłości FDA."
Once zatwierdzają FDA, nowi leki w przygotowaniu będą pierwszy przeciwawaryjnymi traktowaniami dostępnymi pacjenci w Stany Zjednoczone z ten trudną chorobą. Firmy prowadzi próby kliniczne dla wydajnej terapii dla HAE zawierają: