Även Om det inte finns för närvarande någon behandling som är godkänd vid den Federala DrogAdministrationen (FDA) för akut attacker av den ärftliga angioedemaen (HAE) - en genetisk sjukdom orsaka bulnad av extremiteter, vänder mot och inre organ som kan liv-hota - hopp är på horisonten enligt ett lag av experter som framlägger den senaste forskningen på Årsmötet av AmerikanHögskolan av Allergin, Astma och Immunologi (ACAAI) i Dallas.
HAE är ett sällsyntt, men allvarligt problem med immunförsvaret, som passeras, besegrar till och med familjer. Det finns beräknat 10.000 folk med HAE i Förenta staterna. HAE orsakas av låg nivå, eller felaktigt fungera av ett protein som kallas C1-inhibitor. Sjukdomen påverkar blodkärlen och orsakar attacker av att svälla hållbara timmar till dagar, i beväpnar och lägger benen på ryggen oftast. Många tålmodig har också bulnad av tarmväggen som orsakar strängt buk-, smärtar; disfiguring av ansikts- bulnad; genital bulnad; och kan att svälla av struphuvudet, som kan orsaka svårigheten som andas, och vara dödligt.
”Är Diagnosen av HAE ibland svår, därför att det finns andra sjukdomar, som har liknande tecken och tecken,” sade Michael M. Frankera, M.D., Samuel L. Katz Professor av pediatrik, medicin, och immunologi på den Duke University Medicinskt center, Durham, N.C. ”Den tålmodig inte kan anmäla en familjhistoria, därför att upp till 25 procent av ny HAE cases resultat från de novo (nya) mutationar.”,
Markera Gompels, M.D., konsulentimmunologisten, det Southmead Sjukhuset, Bristol, STORBRITANNIEN, sade att diagnostisera ärftlig C1--inhibitorbrist kan jämföras till att söka efter en visare i en höstack. ”Kan rariteten av diagnoshjälpmedlet, att även den mest närmare detalj av testar, vara fel,”, sade han. ”Kan C4 vara hjälpsamt avskärma testar, men inte under alla omständigheter. Tolkningen av testaresultaten behöver att göras av ett sakkunnigt i HAE.”,
Därför Att det inte finns någon för närvarande godkänd behandling för akut HAE-attacker som för närvarande är tillgängliga i U.S.et, begränsas allergists-immunologists till att ge symptomatic lättnad, och understöd omsorg, liksom smärtar läkarbehandlingar för att sträng buk- bulnad eller intubation ska förhindra tålmodig från att asphyxiating i episoder av laryngeal bulnad. HAE reagerar inte till behandling med epinephrine, antihistamines eller corticosteroids.
Kronisk behandling med terapi för kickdosandrogenen (danazol, en anabol steroid) kan förhindra HAE-attacker men ska för att inte stoppa dem, när de uppstår. Dessa hormon kan inte vara fallen föra barn och ha virilizing biverkningar (masculinisation) i kvinnor. Nya fryste plasmaavköcker som ska förhindras, eller akut attacker för fest är tillgängliga, men dess bruk är kontroversiellt. Biverkningar kan inkludera allergiska reaktioner och överföringen av blod-uthärdade illnesses.
”Har Utbytesterapi med C1-inhibitor varit tillgänglig efter 70-tal i Europa, och några andra länder för behandling av denna liv-hota oordning,”, sade William R. Lumry, M.D., Centrerar den kliniska professorn av den inre medicinen på den Vård- Vetenskapen för Texasuniversitetet och privatpraktiserande i Dallas. ”Har Några tålmodig importerat denna renade Inhibitor C1 från andra länder till fest deras akut attacker, men den har inte varit tillgänglig till majoriteten av våra tålmodig. Hopefully godkänner den ska FDAEN en eller alla av terapier i den near framtiden.”,
En Gång godkänt vid FDAEN, ska nya droger i pipelinen är de första nöd- behandlingarna som var tillgängliga till tålmodig i Förenta staterna med denna svåra sjukdom. Företag som förar kliniska försök för effektiv terapi för HAE, inkluderar: