研究员识别复合消灭肌强直 - 肌肉萎缩症的症状

大学的研究员罗切斯特治疗中心 (URMC) 识别消灭肌强直的化合物 - 肌肉萎缩症的症状 - 在鼠标。 这个研究在线在临床调查日记帐上被发布了。

罗切斯特科学家能设计，当注射到与肌强直性营养不良的鼠标，被恢复一个重要蜂窝电话结构或者路，该控制在肌肉的电子活动的一个综合基于核糖核酸的分子。 在人以这个疾病，此功能根本被禁用，并且肌细胞不可能适当地放松。 一旦此路是返回的被重建的正常肌肉作用研究员发现了。

“此工作的意义是此遗传病的一个根本方面可以被撤消的概念证明，在很好被设立以后”，说查尔斯 Thornton、 URMC 神经肌肉的疾病中心 M.D.、联合负责人和高级作者这个研究。 “它鼓励我们相信这个疾病的其他部分可能是可逆的”。

肌强直性营养不良 - 肌肉萎缩症的最公用的表单在成人的 - 描绘为累进肌肉浪费和缺点，特别地在这个更低的行程、现有量、脖子和表面。 有肌强直性营养不良的拉紧的人延长了肌肉 (肌强直) 并且不能放松某一肌肉使用后。 这个情况是特别严重的在现有量肌肉，并且可能造成人员的夹子锁定使它难进行迅速，被重复的移动。 结果，肌强直极大干涉以人员的能力从事和发挥作用。 肌强直也是其中一个肌强直性营养不良的最早期的符号并且是医师典型地认可这个疾病的症状。

五年前， Thornton 和他的同事在罗切斯特帮助解开通过显示该信使核糖核酸导致这个疾病的基因缺点 (mRNA) - 负责对传输基因信息在这个中坚力量外面和到从这张分子图纸的指令获得执行 - 细胞的主要部分对这个疾病的症状负责。 在与肌强直性营养不良的单个，有故障的基因 “口吃”导致，反过来，干涉其他重要蜂窝电话功能包括体力控制某种 mRNA 的生产过剩。

肌肉活动和放松的管理规定是基本上电子的和由小的荷电粒子的移动管理到和在肌细胞外面以一个非常受控方式。 此电子流审阅非常详细的路，包括称氯化物通道的一个。 在与肌强直性营养不良的单个，根本被禁用太久导致电信号的氯化物通道在导致不稳定的体力控制 - 的肌肉逗留 " on " 象，当某人掌握别人的现有量，并且不可能放弃。

罗切斯特小组，与生物技术公司基因工具一起使用，创建了恢复建立的氯化物通道适当的基因指令的综合基于核糖核酸的化合物。 当此化合物，称 morpholino，被注射了到一套的肌细胞与恢复，并且氯化物通道的肌强直性营养不良的鼠标肌强直所有除了消失和没有返回在几个星期。

“此材料是难以置信地稳定的在细胞，一旦我们获得它在肌肉里面”，说 URMC 神经学家 Thurman 轮车， M.D.，这个研究的主要作者。 “并且作用惊奇地被延长使可能地有吸引力作为处理”。

罗切斯特小组警告更多工作需要被完成，在此新的途径在人前可以被测试。 首要，传送的化合物一个更好的方法在这个机体中需要被开发。 然而，研究员由结果鼓励并且相信它可能根本地是步骤往这个疾病的突破处理。

“此工作应该提供希望，并且对人有肌强直性营养不良的和他们的系列的鼓励”， Thornton 说。 “这是一个累进和致衰弱的情况，但是有早期的指示有效处理是可能的。 要看到象肌强直的一个问题消失，在它存在长期后一定是一个有希望的符号。 当我们前进，我们不应该是满意保留从变得的此条件更坏。 我们应该设置我们的集我们的在使它的视域更好”。

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