宠物扫描显示基因治疗在帕金森的患者正常化脑子功能

脑子扫描用于跟踪在接受实验基因治疗显示的十二名患者更改这种处理正常化脑子功能 -，并且作用仍然是存在每年后。

安德鲁 Feigin、 MD 和大卫 Eidelberg， MD，医学研究 Feinstein 学院与迈克尔 Kaplitt， MD，在曼哈顿和其他的 Weill 康奈尔治疗中心在帕金森的患者合作传送谷氨酸脱羧基酶 (或尖头棒的) 基因到脑子的丘脑下的中坚力量。 当阶段我安全性研究和基因只被输送到脑子的一个端减少风险和更好估计这种处理，研究被设计了。

一个最近发布研究包括了新颖的基因治疗试算的临床结果，但是从同样的此新的报表学习在现代脑子扫描的功率的重点向显示基因治疗修改了记录脑部活动用一个有利方式。 这最新的研究在国家科学院的行动本周被发布。

患者只接受了病毒向量运载的基因对脑子的端该控制移动在他们的机体一边影响受这个疾病。 它是一个所谓的开放标签研究 -- 大家接受了基因治疗，因此科学家知道可能有安慰剂作用。 所以脑子扫描很对这个实验至关重要。 同事博士 Eidelberg 和他的在帕金森病和一定数量的其他神经混乱作早期工作在技术并且使用它识别脑子网络。

在帕金森的，他们识别二个分离脑子网络 -- 调控移动影响认知的一和别的。 从脑子扫描研究的结果关于基因治疗患者向显示仅马达网络由这种疗法修改。 “这是好消息”，高级调查员说博士 Eidelberg，这个研究的。 “您要肯定这种处理不使事情更坏”。 这个基因做称拒绝在帕金森的马达网络的一个关键节点的活动的 GABA 的一种禁止化学制品。 调查员没有期望发现在认知上的变化，并且扫描确认这没有发生。

然而位置放射 (PET) X线体层照相术扫描在这次手术前执行并且重复了六个月和在这次手术以后的以后一年。 在这个机体的未经治疗的端的马达网络变得更坏，并且这个对待的端更好变。 改善的级别在马达网络的关联与耐心的残疾增加的临床评级，被添加的博士 Feigin。

“有从扫描允许我们知道的宠物的此信息什么我们看见是实际的”， Eidelberg 博士添加了。 扫描也检测了在回应上的区别在剂量组之间，当最高的基因治疗剂量展示一个更加持久的作用。 “此研究展示宠物扫描可以是在测试新颖的疗法的一个重要的标记帕金森病的”，他说。

基因治疗技术由 Neurologix Inc.，一家新泽西的公司开发。 科学家现在研究将包括患者的大数测试这种处理的效果的第2阶段盲目的研究的一个设计。

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