寵物掃描顯示基因治療在帕金森的患者正常化腦子功能

腦子掃描用於跟蹤在接受實驗基因治療顯示的十二名患者更改這種處理正常化腦子功能 -，并且作用仍然是存在每年後。

安德魯 Feigin、 MD 和大衛 Eidelberg， MD，醫學研究 Feinstein 學院與邁克爾 Kaplitt， MD，在曼哈頓和其他的 Weill 康奈爾治療中心在帕金森的患者合作傳送谷氨酸脫羧基酶 (或尖頭棒的) 基因到腦子的丘腦下的中堅力量。 當階段我安全性研究和基因只被輸送到腦子的一個端減少風險和更好估計這種處理，研究被設計了。

一個最近發布研究包括了新穎的基因治療試算的臨床結果，但是從同樣的此新的報表學習在現代腦子掃描的功率的重點向顯示基因治療修改了記錄腦部活動用一個有利方式。 這最新的研究在國家科學院的行動本週被發布。

患者只接受了病毒向量運載的基因對腦子的端該控制移動在他們的機體一邊影響受這個疾病。 它是一個所謂的開放標籤研究 -- 大家接受了基因治療，因此科學家知道可能有安慰劑作用。 所以腦子掃描很對這個實驗至關重要。 同事博士 Eidelberg 和他的在帕金森病和一定數量的其他神經混亂作早期工作在技術并且使用它識別腦子網絡。

在帕金森的，他們識別二個分離腦子網絡 -- 調控移動影響認知的一和別的。 從腦子掃描研究的結果關於基因治療患者向顯示仅馬達網絡由這種療法修改。 「這是好消息」，高級調查員說博士 Eidelberg，這個研究的。 「您要肯定這種處理不使事情更壞」。 這個基因做稱拒绝在帕金森的馬達網絡的一個關鍵節點的活動的 GABA 的一種禁止化學製品。 調查員沒有期望發現在認知上的變化，并且掃描確認這沒有發生。

然而位置放射 (PET) X線體層照相術掃描在這次手術前執行并且重複了六個月和在這次手術以後的以後一年。 在這個機體的未經治療的端的馬達網絡變得更壞，并且這個對待的端更好變。 改善的級別在馬達網絡的關聯與耐心的殘疾增加的臨床評級，被添加的博士 Feigin。

「有從掃描允許我們知道的寵物的此信息什麼我們看見是實際的」， Eidelberg 博士添加了。 掃描也檢測了在回應上的區別在劑量組之間，当最高的基因治療劑量展示一個更加持久的作用。 「此研究展示寵物掃描可以是在測試新穎的療法的一個重要的標記帕金森病的」，他說。

基因治療技術由 Neurologix Inc.，一家新澤西的公司開發。 科學家現在研究將包括患者的大數測試這種處理的效果的第2階段盲目的研究的一個設計。

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