安全で効果的な治療法は、蛋白漏出性腸症患者のために発見

医学研究のためのバーナム研究所（バーナム研究所）の研究者チームはin vivoでの設定での遺伝的欠陥と環境破壊の両方を制御し、複製することができます、マウスでは腸管蛋白漏出を勉強する最初のモデルを開発した。

蛋白漏出性腸症（PLE）は消化管に血液中のタンパク質の異常な漏出を含む条件を網羅しています。 PLEの一つのタイプは、フォンタン手術を受けた子どもたちに観察され、手順は、特定の先天性心臓欠陥を軽減するために使用。大部分は不十分と重篤な副作用を伴うものな治療オプションのために、この状態からPLEダイを開発後のフォンタン患者の半分。

バーナム研究所のハドソンフリーズ、博士の研究室で行われた研究は、PLEの背後にある科学とも側面がいくつかのステップという病気を治療する方法の両方を記述する、臨床的検討（JCI）のジャーナルで出版されました現在の治療の重篤な合併症の。

ラースでボードを率いる博士Freezeのグループ、博士は、PLE病因のいくつかの重要な機能を認識PLE患者の臨床観察で共通性を識別、特に、それはエピソードであり、その発症は、しばしばウイルス感染に関連付けられていると炎症性状態。 PLEの患者で観察されたグループは、PLEのエピソード中腸上皮細胞からヘパラン硫酸の特異的損失（HS）であることを最も魅力的な共通点。重要なことは、研究では、HSの損失は、タンパク質の漏出を促進する上で重要な因子であり、炎症や増加高血圧に腸が影響を受けやすくなることを明らかにした。共著者サイモンマーチ、MD、ウォーリック大学、英国では、最初に以前のコラボレーションの一つで腸細胞HSの損失に気づいた。

"ヘパラン硫酸が不足しているときは、炎症性分子は、HSは細胞表面に存在する場合よりもはるかに大きいパンチとインパクトをパック、"バーナム研究所教授と腫瘍微小環境のプログラムの共同ディレクターである博士フリーズは言った。

グループは、以前は可溶性ヘパリンはヘパラン硫酸の損失を補償し、in vitroでタンパク質の漏出を防止することを観察していた。しかし、抗凝固剤ヘパリンとの長期的な治療は出血、血小板減少症、骨粗しょう症を含む重篤な副作用を持っています。しかし、研究はまた、潜在的な療法としてヘパリンの代替形式を明らかにした。マウスの腸管蛋白漏出を評価するために十分に確立された臨床アッセイを適応することによって、博士Freezeのチームは、ヘパリンアナログ、2,3 - 脱- O -硫酸化ヘパリンは、また出血を引き起こすことなく、in vitroおよびマウスの両方のタンパク質の漏出を防ぐことがわかった。この化合物は、変更されていないヘパリンに比べて、大幅に減少抗凝固活性を示し、それがPLEを治療するためにはるかに高い用量で安全に使用できることを意味するかもしれない。

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