De Kinderen geboren met geërfte metabolische wanorde die orgaanmislukking veroorzaakt en de vroege dood met succes met de transplantaties van het navelstrengbloed van niet verwante donors kan worden behandeld en, gaan in sommige gevallen vele jaren leven, volgens een studie die door de onderzoekers van het Medische Centrum van Duke University wordt geleid.
De het bloedtransplantatie van de Navelstreng kan confer voordelen over beendermergtransplantatie, die de traditionele methode is geweest om deze wanorde te behandelen, de onderzoekers zei.
„Tijdens de afgelopen 25 jaar, kinderen met deze wanorde, die leukodystrophy ziekte Hurler en Krabbe omvat, zijn behandeld met succes met beendermergtransplantaties maar slechts als een aangepaste donor beschikbare,“ bovengenoemde Vinod Prasad, M.D., een pediatrische hematoloog/een oncoloog bij Hertog en hoofdonderzoeker op de studie was. „De het bloedtransplantatie van de Navelstreng kan met succes van een slecht gecombineerde donor worden gedaan, zodat opent het de mogelijkheid van behandeling voor vele patiënten die anders aan hun wanorde.“ zouden bezwijken
De onderzoekers stelden hun bevindingen op 10 Dec. bij de Amerikaanse Maatschappij van de vergadering van de Hematologie in Atlanta voor. De studie werd gefinancierd door de Nationale Instituten van Gezondheid en de Stichting van de Hoop van de Jager, een organisatie die in geheugen van vroegere NFL de zoonsJager van strateegJim Kelly's wordt opgericht, die aan Krabbe ziekte, een geërfte metabolische wanorde stierf die het zenuwstelsel beïnvloedt.
„Deze wanorde is zeldzaam wanneer individueel genomen -- wat van hen komen in slechts in miljoen geboorten voor -- maar als u hen samenbrengt hebben zij een aanzienlijke weerslag, misschien 1 in 10.000 geboorten,“ bovengenoemde Prasad. „Wat deze patiënten in gemeenschappelijk hebben is dat zij één of ander type van gentekort hebben dat hen veroorzaakt om een kritiek enzym niet te hebben, dat voor de ontwikkeling van een essentieel orgaan, zoals het hart of de hersenen of de zenuwen.“ wordt vereist
Zonder succesvolle interventie, veel van deze kinderenmatrijs vóór hun eerste verjaardag, zei hij. Beendermerg en navelstreng de bloedtransplantatie werkt op gelijkaardige wijze in deze patiënten -- door ontbrekende enzymen te vervangen en de beïnvloede organen toe te staan om zich normaler te ontwikkelen.
Voor deze studie, bekeken de onderzoekers 159 kinderen met geërfte metabolische wanorde die de niet verwante transplantaties van het koordbloed bij Hertog tussen 1995 en 2007 ontving.
„Wij zagen dat er voordelen aan de niet verwante transplantatie van het koordbloed waren,“ bovengenoemde Prasad. „Bijvoorbeeld, is het koordbloed dadelijk meer beschikbaar dan beendermerg en er was een verminderd risico van complicaties, met inbegrip van een lagere weerslag van ernstige en potentieel fatale ent-tegenover-gastheer ziekte, die voorkomt wanneer de donorcellen de weefsels en de organen van een ontvanger buitenlands.“ waarnemen