ילדים שנולדו עם הפרעות מטבוליות תורשתיות שגורמות לכשל איברים ומוות מוקדם ניתן לטפל בהצלחה עם חבל הטבור השתלות דם מתורמים שאינם קשורים, ובמקרים מסוימים להמשיך לחיות במשך שנים רבות, כך עולה ממחקר בראשותו של אוניברסיטת דיוק חוקרים מהמרכז הרפואי.
השתלת דם טבורי עשוי להעניק יתרונות על פני השתלת מח עצם, אשר כבר את השיטה המסורתית לטיפול בהפרעות אלה, אמרו החוקרים.
"במהלך 25 השנים האחרונות, ילדים עם הפרעות אלה, הכוללים מחלה מטיל ו leukodystrophy קראבה, טופלו בהצלחה עם השתלות מח עצם, אבל רק אם תורם מתאימים היה זמין", אמר וינוד פראסאד, MD, המטולוג אונקולוג ילדים / ב הדוכס החוקר הראשי של המחקר. "השתלת דם טבורי ניתן לעשות זאת בהצלחה מתורם תואמים, אז זה פותח את האפשרות של טיפול בחולים רבים אשר אחרת היו נכנעים הפרעות שלהם".
החוקרים הציגו את הממצאים שלהם על 10 דצמבר בשעה האגודה האמריקנית להמטולוגיה פגישה באטלנטה. המחקר מומן על ידי מכוני הבריאות הלאומיים ואת התקווה קרן האנטר, ארגון שהוקם לזכר לשעבר NFL הקוורטרבק בן האנטר ג'ים קלי, שנפטר ממחלת קראבה, הפרעה מטבולית תורשתית המשפיעה על מערכת העצבים.
"הפרעות אלו נדירים כאשר נלקח בנפרד - חלקם מתרחשים רק אחד למיליון לידות - אבל אם לשים אותם יחד יש להם שכיחות למדי, אולי 1 ל -10,000 לידות", אומר פראסאד. "מה בחולים אלה יש מכנה משותף הוא שיש להם איזה סוג של פגם גנטי שגורם להם חוסר אנזים קריטי, נדרש פיתוח של איברים חיוניים, כגון הלב או המוח או העצבים."
ללא התערבות מוצלחת, רבים מהילדים הללו מתים לפני יום הולדתם הראשון, הוא אמר. מח העצם ואת דם טבורי השתלת עבודה בחולים אלו בדרך דומה - ידי החלפת אנזימים חסרים המאפשר איברים מושפעים לפתח יותר בדרך כלל.
לצורך המחקר, בדקו החוקרים 159 ילדים עם הפרעות מטבוליות תורשתיות שקיבלו קשור השתלות דם טבורי באוניברסיטת דיוק בין השנים 1995 ו 2007.
"ראינו כי היו היתרונות של השתלת דם טבורי קשור", אומר פראסאד. "למשל, דם טבורי זמינים יותר מאשר מוח העצם והיה ירד הסיכון של סיבוכים, כולל שכיחות נמוכה יותר של מחלת השתל נגד מארח רציני וקטלניים, אשר מתרחשת כאשר תאים התורם תופסים את הרקמות של נמען ואיברים כמו זרים ".
המחקר גם מראה כי כאשר חולים מושתלים בזמן שהם עדיין בריאים יחסית, יש להם תוצאות טובות יותר מאשר עמיתיהם שקיבלו השתלות מח עצם.