I Bambini sopportati con i disordini metabolici ereditati che causano l'errore dell'organo e la morte prematura può essere trattata con successo con i trapianti di sangue di cordone ombelicale dai donatori indipendenti e, continuano in alcuni casi a vivere per molti anni, secondo uno studio piombo dai ricercatori del Centro Medico di Duke University.
Il trapianto di sangue di Cordone ombelicale può confer vantaggi sopra il trapianto del midollo osseo, che è stato il metodo tradizionale per il trattamento dei questi disordini, i ricercatori ha detto.
“Durante i 25 anni scorsi, bambini con questi disordini, che includono la malattia e Krabbe del Hurler leukodystrophy, sono stati trattati con successo con i trapianti del midollo osseo ma soltanto se un donatore abbinato fosse disponibile,„ ha detto Vinod Prasad, M.D., un ematologo pediatrico/oncologo a Duca e principale inquirente sullo studio. “Il trapianto di sangue di Cordone ombelicale può essere fatto con successo da un donatore mal adattato, in modo da apre la possibilità del trattamento a molti pazienti che soccomberebbero altrimenti ai loro disordini.„
I ricercatori hanno presentato i loro risultati il 10 dicembre alla Società Americana della riunione dell'Ematologia a Atlanta. Lo studio è stato costituito un fondo per dagli Istituti Nazionali delle Fondamenta della Speranza del Cacciatore e di Salubrità, un'organizzazione fondata in memoria ex del Cacciatore del figlio di JIM Kelly dello stratega del NFL, che è morto dalla malattia di Krabbe, un disordine metabolico ereditato che pregiudica il sistema nervoso.
“Questi disordini sono rari una volta catturati determinato -- alcuni di loro si presentano in soltanto uno in milione nascite -- ma se li un hanno un'incidenza importante, forse 1 in 10.000 nascite,„ Prasad ha detto. “Questi pazienti che cosa in comune è che hanno certo tipo di difetto di gene che li induce a mancare di un enzima critico, richiesto per lo sviluppo di un organo vitale, quali il cuore o il cervello o i nervi.„
Senza riuscito intervento, molti di questi bambini muoiono prima del loro primo compleanno, ha detto. Il trapianto di sangue del midollo osseo e di cordone ombelicale funziona in questi pazienti più o meno allo stesso modo -- sostituendo gli enzimi mancanti e permettendo che gli organi commoventi si sviluppino più normalmente.
Per questo studio, i ricercatori hanno esaminato 159 bambini con i disordini metabolici ereditati che hanno ricevuto i trapianti indipendenti di sangue di cavo a Duca fra 1995 e 2007.
“Abbiamo veduto che c'erano vantaggi al trapianto indipendente di sangue di cavo,„ Prasad abbiamo detto. “Per esempio, il sangue di cavo è più disponibile facilmente del midollo osseo e là era un rischio in diminuzione di complicazioni, compreso un'incidenza più bassa della malattia del trapianto contro l'ospite grave e potenzialmente mortale, che accade quando le celle erogarici percepiscono i tessuti e gli organi di un destinatario come non Xeros.„