As Crianças carregadas com desordens metabólicas herdadas que causam a falha do órgão e a morte adiantada pode ser tratada com sucesso com as transplantações do cordão umbilical do cordão umbilical dos doadores não relacionados e, vão em alguns casos sobre viver por muitos anos, de acordo com um estudo conduzido por pesquisadores do Centro Médico de Duke University.
A transplantação do cordão umbilical do Cordão Umbilical pode confer vantagens sobre a transplantação da medula, que foi o método tradicional para tratar estas desordens, os pesquisadores disse.
“Durante os 25 anos passados, crianças com estas desordens, que incluem a doença e o Krabbe do Hurler leukodystrophy, foram tratados com sucesso com as transplantações da medula mas somente se um doador combinado estava disponível,” disse Vinod Prasad, M.D., um hematologist pediatra/oncologista no Duque e investigador principal no estudo. Do “a transplantação do cordão umbilical Cordão Umbilical pode ser feita com sucesso de um doador combinado mal, assim que abre a possibilidade de tratamento a muitos pacientes que de outra maneira sucumbiriam a suas desordens.”
Os pesquisadores apresentaram seus resultados o 10 de dezembro na Sociedade Americana da reunião da Hematologia em Atlanta. O estudo foi financiado pelos Institutos Nacionais da Fundação da Saúde e da Esperança do Caçador, uma organização fundada na memória do Caçador anterior do filho de Jim Kelly do lançador do NFL, que morreu da doença de Krabbe, uma desordem metabólica herdada que afectasse o sistema nervoso.
“Estas desordens são raras quando tomadas individualmente -- alguns delas ocorrem em somente um em milhão nascimentos -- mas se você os une têm uma incidência importante, talvez 1 em 10.000 nascimentos,” Prasad disse. “O Que estes pacientes têm na terra comum é que têm algum tipo de defeito de gene que faz com que falte uma enzima crítica, exigido para a revelação de um órgão vital, tal como o coração ou o cérebro ou os nervos.”
Sem intervenção bem sucedida, muitas destas crianças morrem antes de seu primeiro aniversário, disse. A medula e a transplantação do cordão umbilical do cordão umbilical trabalham nestes pacientes aproximadamente da mesma maneira -- substituindo enzimas faltantes e permitindo que os órgãos afetados tornem-se mais normalmente.
Para este estudo, os pesquisadores olharam 159 crianças com desordens metabólicas herdadas que receberam transplantações não relacionadas do cordão umbilical em um Duque entre 1995 e 2007.
“Nós vimos que havia umas vantagens à transplantação não relacionada do cordão umbilical,” Prasad dissemos. “Por exemplo, o cordão umbilical está mais prontamente - disponível do que a medula e lá era um risco diminuído de complicações, incluindo uma incidência mais baixa da doença séria e potencial fatal do enxerto-contra-anfitrião, que ocorre quando as pilhas fornecedoras percebem os tecidos e os órgãos de um receptor como estrangeiros.”