脐带血移植优于骨髓移植与孩子可赋予生命的威胁代谢紊乱

继承代谢紊乱，导致器官功能衰竭和过早死亡与出生的儿童可以被视为成功与脐带血液移植非亲属捐赠者，在某些情况下生活多年，根据杜克大学医学中心的研究人员领导的一项研究。

脐带血移植可能通过骨髓移植，已被用于治疗这些疾病的传统方法赋予的优势，研究人员说。

“在过去的25年，这些疾病的儿童，其中包括投掷者的疾病和Krabbe脑白质营养不良，已成功治疗与骨髓移植，但只有一个匹配的捐助者是可用的，说：”维诺德普拉萨德博士，儿科血液/肿瘤科杜克大学和研究的首席研究员。 “脐带血移植可以成功地从一个不匹配的捐赠者，所以打开的治疗，许多病人，否则谁屈从于他们的紊乱的可能性。”

12月10日在血液学会议在亚特兰大的美国社会研究人员介绍他们的研究结果。在美国国立卫生和猎人的励馨基金会，成立一个组织，在内存中的前NFL研究院资助的这项研究是由四分卫吉姆凯利的儿子亨特，死于Krabbe病，遗传性代谢障碍，影响神经系统。

“普拉萨德说，”采取单独，这些疾病是罕见的 - 其中一些只在一百万出生之一发生 - 但如果你把它们放在一起，他们有一个相当大的的发病率，可能在1万出生。 “这些患者的共同点是，他们有一定的基因缺陷，导致他们缺乏一个关键的酶，为发展所需的重要器官，如心脏或大脑或神经类型。”

如果没有成功的干预，其中许多儿童死于他们的第一个生日前，他说。骨髓和脐血移植在这些患者在几乎相同的方式工作 - 更换缺少的酶，并允许受影响的器官，以发展更正常。

在这项研究中，研究人员观察了159的孩子继承谁在杜克大学获得1995年和2007年间，非亲属脐带血移植的代谢紊乱。

“我们看到，有优势的非亲属脐带血移植，”普拉萨德说。 “例如，脐带血比骨髓更易获得，并有一个并发症减少风险，包括一个严重和潜在的致命移植，与-宿主疾病的低发病率，它发生时，供体细胞感知收件人的组织和器官如洋“。

这项研究还表明，当患者移植，而他们仍然相对健康的，他们有更好的结果比他们的同行谁收到骨髓移植。

“超过88％的这种患者脐血移植后存活一年，接近80％，5年后还活着，”普拉萨德说。 “其中一个原因可能是脐带血细胞免疫多来源于骨髓的造血干细胞天真，因此，他们可能更适应，少反应一旦进入病人的身体。”

骨骨髓移植作为治疗投掷者的疾病，造成损害的心脏，肝脏和大脑在先前的前瞻性研究，只有35％的患者治疗五年后还活着，而所有患者的58％作为研究的一部分普拉萨德说，目前的研究 - 高和低功能状态与的 - 五年后还活着。

“与遗传代谢性疾病的患者，他们可以从移植中受益，应称为早期诊断应当由酶的检测，尽可能早期，”他说。 “如果我们看到了他们足够早，他们可以有良好的短期和希望长期的结果。”

杜克大学已在全国最大的脐带血移植方案，并与白血病患者于1993年由杜克大学的医生乔安妮Kurtzberg的第一个非亲属脐带血移植手术。

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