Een kind dat met een zeldzame immunodeficiënte voorwaarde geboren was heeft leukemie als resultaat van gentherapie ontwikkeld die hij bij het ziekenhuis van de Grote kinderen van de Straat Ormond in Londen heeft ontvangen.
De jongen die nu drie is was geboren met zeldzame Op Sex Betrekking Hebbende strenge gecombineerde immunodeficiency, (scid-X1), een voorwaarde die slechts mannetjes beïnvloedt.
Het wordt vaak genoemd de „baby in het bellensyndroom“, en de meeste slachtoffers sterven binnen hun eerste jaar zonder behandeling.
De jongen werd gentherapie als baby gegeven om zijn leven te redden en hij is het eerste kind in het UK, maar het vijfde in Europa, om leukemie als resultaat van de behandeling te ontwikkelen.
Vijf jaar geleden in Parijs 4 van 11 gegeven jongens ontwikkelde de gelijkaardige gentherapie ook de ziekte en men is gestorven.
Toen de jongen de proef van de gentherapie in 2005 begon waren de artsen bij Grote Straat Ormond zich bewust van het leukemierisico.
Maar als Professor Bobby Gaspar, zegt een adviseurimmunoloog die aan het programma werkt, zijn de voordelen voor dergelijke kinderen belangrijker dan de risico's aangezien hun enige andere optie een beendermergtransplantatie is.
Nochtans tenzij een verwant een perfecte gelijke is, moeten zij ook chemotherapie ondergaan, die tot 20% van dergelijke babys doodt.
Professor Gaspar zegt zij wisten dat dit een mogelijke bijwerking en daarom adviseerde zorgvuldig families was alvorens zij het programma ingingen.
Gaspar zegt dergelijke risico's tegen de risico's van conventionele behandeling moesten worden in evenwicht gebracht die significante gevaren bevatten.
De Wetenschappers geloven vector, gewijzigd virus geïntroduceerd aan beendermerg cel om te leveren werkend exemplaar van gebrekkig gen, is oorzaak van probleem.
Aangezien zij niet kunnen controleren waar het omhoog beëindigt, verdenken zij dat als het naast een kankergen landt het het kan aanzetten, veroorzakend kanker.
Zij plannen nu een andere proef gebruikend een vector die is gewijzigd zodat zelfs als het naast een kankergen landt het het niet zal aanzetten.
Terwijl de kinderjarenleukemie in het algemeen te behandelen, met behandelingstarieven van 90 percenten of meer, kinderen met SCID is die geen matrijs van de beendermergtransplantatie binnen een jaar kan bijna altijd worden.