Un bambino che nasceva con uno stato immunodeficiente raro ha sviluppato la leucemia come conseguenza di terapia genica che ha ricevuto al Grande ospedale pediatrico della Via di Ormond a Londra.
Il ragazzo che ora è tre nasceva con immunodeficienza combinata severa X-Collegata rara, (SCID-X1), una circostanza che pregiudica soltanto i maschi.
Spesso è chiamato “il bambino nella sindrome della bolla„ e la maggior parte delle vittime muoiono nel loro primo anno senza trattamento.
Il ragazzo è stato dato la terapia genica poichè un bambino per salvarlo la suoi vita ed è il primo bambino nel REGNO UNITO, ma il quinto in Europa, sviluppare la leucemia come conseguenza del trattamento.
Cinque anni fa a Parigi 4 di 11 ragazzo dato la simile terapia genica egualmente ha sviluppato la malattia ed una è morto.
Quando il ragazzo ha iniziato la prova di terapia genica nel 2005 i medici alla Grande Via di Ormond erano informati del rischio di leucemia.
Ma come Professor Bobby Gaspar, un immunologo del consulente che lavora al programma dice, i vantaggi per tali bambini superano i rischi in peso poichè la loro soltanto altra opzione è un trapianto del midollo osseo.
Tuttavia a meno che un parente sia una corrispondenza perfetta, anche devono subire la chemioterapia, che uccide fino a 20% di tali bambini.
Il Professor Gaspar dice che hanno saputo che questa era un effetto collaterale possibile e quindi le famiglie con attenzione consigliate prima che abbiano seguito il programma.
Gaspar dice che tali rischi hanno dovuto essere equilibrati contro i rischi di trattamento convenzionale che contengono i rischi significativi.
Gli Scienziati ritengono un vettore, un virus modificato presentato alle celle del midollo osseo per consegnare una copia di funzionamento del gene difettoso, è la causa del problema.
Poichè non possono gestire dove finisce, sospettano quello se atterra accanto ad un gene che del cancro può inserirlo, causando il cancro.
Ora pianificazione un'altra prova facendo uso di un vettore che è stato modificato in modo che anche se atterra accanto ad un gene del cancro non lo inserisca.
Mentre la leucemia di infanzia è in generale trattabile, con le tariffe della maturazione di 90 per cento o più, bambini con SCID che non può ottenere un trapianto del midollo osseo quasi muoiono sempre in un anno.