Dziecko który był urodzony z rzadkim immunodeficient warunkiem rozwijał białaczkę jako rezultat gen terapii otrzymywał przy Wielkim Ormond children Ulicznym szpitalem w Londyn.
Chłopiec która jest teraz trzy był urodzona z rzadkim Łączącym surowym łączącym immunodeficiency, warunek który tylko wpływa samiec. (SCID-X1)
Ja często dzwoni "dziecko w bąbla syndromu", i najwięcej ofiar umierają wśród ich pierwszy roku bez traktowania.
Chłopiec dać gen terapii ale kwincie w Europa, rozwijać białaczkę jako rezultat traktowania. gdy dziecko save jego go i życie jest pierwszy dzieckiem w UK,
Pięć rok w Paryż 4 11 chłopiec dawać jednakowej gen terapii temu także rozwijał chorobę i jeden umierał.
Gdy chłopiec zaczynał gen terapii próbę w 2005 lekarki przy Wielką Ormond ulicą byli świadome białaczki ryzyko.
Ale jako profesor Bobby Gaspar, konsultanta immunolog pracuje na programującym mówi korzyści dla taki dzieci przeważają ryzyko gdy ich jedyny inna opcja jest szpika kostnego przeszczepem.
Jakkolwiek jeśli krewny jest perfect dopasowaniem, także przechodzić chemoterapię muszą, która zabija up to 20% taki dzieci.
Profesor Gaspar mówi one znał że to był ewentualny efekt uboczny tym samym ostrożnie doradzający rodziny i zanim wchodzić do programującego.
Gaspar mówi taki ryzyko musieli balansujący przeciw ryzyko które zawierają znaczących zagrożenia. konwencjonalny traktowanie
Naukowowie wierzą wektor, zmodyfikowany wirus przedstawiający szpik kostny komórki dostarczać pracującą kopię brakowy gen, są przyczyną problem.
Gdy są niezdolni kontrolować dokąd ja kończy up, które podejrzewają jeżeli ono ląduje obok nowotworu genu ono może wyłaczać je dalej, powodować nowotwór.
Teraz planują inną próbę używać wektor który modyfikował tak, że nawet jeśli ono ląduje obok nowotworu genu ono no wyłacza go dalej.
Podczas gdy dzieciństwo białaczka jest jako reguła treatable, z lekarstw tempami 90 procentów lub więcej, dzieci z SCID który no może dostawać szpika kostnego przeszczepu kostka do gry wśród roku prawie zawsze.