Uma criança que fosse nascida com uma condição immunodeficient rara desenvolveu a leucemia em conseqüência da terapia genética que recebeu no Grande hospital de crianças da Rua de Ormond em Londres.
O menino que é agora três era nascido com imunodeficiência combinada severa X-Ligada rara, (SCID-X1), uma circunstância que afectasse somente homens.
É chamado frequentemente o “bebê na síndrome da bolha”, e a maioria de vítimas morrem dentro de seu primeiro ano sem tratamento.
O menino foi dado a terapia genética como um bebê para o salvar seus vida e é a primeira criança no REINO UNIDO, mas o quinto em Europa, para desenvolver a leucemia em conseqüência do tratamento.
Cinco anos há em Paris 4 de 11 meninos dados a terapia genética similar igualmente desenvolveu a doença e uma morreu.
Quando o menino começou a experimentação da terapia genética em 2005 os doutores na Grande Rua de Ormond estavam cientes do risco da leucemia.
Mas como o Professor Bobby Gaspar, um imunologista do consultante que trabalha no programa diz, os benefícios para tais crianças aumentam os riscos porque sua somente outra opção é uma transplantação da medula.
Contudo a menos que um parente for um fósforo perfeito, igualmente têm que submeter-se à quimioterapia, que mata até 20% de tais bebês.
O Professor Gaspar disse que souberam que esta era um efeito secundário possível e conseqüentemente umas famílias com cuidado aconselhadas antes que incorporaram o programa.
Gaspar diz que tais riscos tiveram que ser equilibrados contra os riscos de tratamento convencional que contêm perigos significativos.
Os Cientistas acreditam um vector, um vírus alterado introduzido às pilhas da medula para entregar uma cópia de funcionamento do gene defeituoso, são a causa do problema.
Porque são incapazes de controlar onde termina acima, suspeitam aquele se aterra ao lado de um gene que do cancro pode o ligar, causando o cancro.
Estão planeando agora uma outra experimentação usando um vector que seja alterado de modo que mesmo se aterra ao lado de um gene do cancro não o ligue.
Quando a leucemia da infância for geralmente tratável, com taxas da cura de 90 por cento ou mais, crianças com SCID que não pode obter uma transplantação da medula quase morrem sempre dentro de um ano.