Een van de vooraanstaande van de natie van de genetische onderzoekers, Eric Hoffman, PhD, van de Children's Research Institute aan Children's National Medical Center, voorspelt dat in relatief korte tijd, naast innovatie van de geneeskunde - geïndividualiseerde moleculaire therapieën - heeft de ongekende mogelijkheid om te behandelen spieren dystrofieën, en andere aandoeningen.
In de laatste editie van de New England Journal of Medicine, Dr Hoffman stelt dat de resultaten van een kleine klinische studie met een nieuwe behandeling voor Duchenne spierdystrofie een proof-of-principle voor gepersonaliseerde moleculaire geneeskunde biedt. Praktische uitvoering van de "exon-skipping" aanpak zoals beschreven in de co-gepubliceerd rapport van vanDeutekom et al.. vereist vooruitgang in de systemische toediening van grote hoeveelheden van op maat gemaakte DNA-achtige drugs, en het bewijs dat op lange termijn levering niet giftig is. Echter, deze voorschotten kunnen komen in korte tijd, met het toezicht en regelgeving van de FDA van cruciaal belang voor passende etikettering en marketing van deze gepersonaliseerde moleculaire doelwit drugs.
Hoewel deze speciale behandeling blijft in een vroeg stadium, in de nabije toekomst de nu standaard Fase I, II en III weg naar drugs goedkeuringen kan nodig zijn om opnieuw worden geëvalueerd.
Hoe kan DNA-achtige medicijnen die specifiek zijn voor mutatie een enkele patiënt gaan via het bestaande proces van goedkeuring "Zijn de huidige normen van het knaagdieren en apen toxiciteitsstudies relevant en geschikt zijn voor DNA-achtige drugs, wanneer de dieren niet hetzelfde DNA target (of hebben off-target) sequenties als mensen "Deze en andere vragen worden zeker spannende uitdagingen voor zowel de goedkeuring en marketingprocessen van drugs.