Salah satu bangsa unggulan genetik peneliti, Eric Hoffman, PhD, anak-anak Research Institute di Children's National Medical Center, memprediksikan bahwa agar relatif pendek, Kedokteran berikutnya inovasi--individual molekul terapi--akan memiliki kemampuan belum pernah terjadi sebelumnya untuk merawat otot dystrophies, dan gangguan lainnya.
Dalam edisi terbaru dari New England Journal of Medicine, Dr Hoffman berpendapat bahwa hasil uji klinis kecil yang melibatkan pengobatan baru untuk Duchenne muscular dystrophy menyediakan bukti dari prinsip untuk obat-obatan molekul yang pribadi. Pelaksanaan praktis 'exon-lompat' pendekatan yang dijelaskan dalam laporan co-published vanDeutekom et al. akan memerlukan kemajuan dalam administrasi sistemik jumlah besar obat-obatan seperti DNA yang disesuaikan, dan bukti pengiriman jangka panjang tidak beracun. Namun, kemajuan ini cenderung datang Singkatnya urutan, pengawasan dan peraturan dari FDA penting untuk label yang sesuai dan pemasaran seperti personalized obat-obatan molekul target.
Meskipun pengobatan tertentu ini tetap dalam tahap awal, dalam masa sekarang-standar fase I, II, dan III jalan menuju obat persetujuan mungkin perlu re-evaluated.
Bagaimana dapat DNA-seperti obat-obatan khusus untuk pasien satu mutasi pergi melalui persetujuan ada proses"standar saat ini hewan dan monyet toksisitas studi relevan dan tepat untuk obat-obatan seperti DNA, ketika binatang tidak memiliki urutan yang sama DNA target (atau off-target) sebagai manusia" ini dan pertanyaan lain yang pasti untuk menimbulkan tantangan yang menarik untuk persetujuan dan pemasaran proses obat-obatan.