개인 의학은 유전자 장애의 치료를 변경합니다

개별적인 분자 치료법 - - 근육 치료 전례없는 능력을 가지고 것입니다 전국의 사전 저명한 유전학 연구자 중 하나인 에릭 호프만, 박사는 어린이 국립 의료 센터에서 아동 연구소의 비교적 짧은 순서로, 의학의 다음 혁신 것으로 예측 dystrophies 및 기타 질환.

의학의 뉴잉글랜드 저널의 최신 버전에서 박사 호프만은 Duchenne 근육 퇴행 위축의 새로운 치료법과 관련된 소규모 임상 실험의 결과는 개인 분자 의학에 대한 증명 원칙을 제공 posits. vanDeutekom 외의 공동 출판 보고서에 설명되어있는 '엑손 - 건너뛰는'접근 방식의 실용 구현. 맞춤형 DNA와 같은 약물의 대량의 체계적 관리의 진보가 필요하고, 장기적인 납품이 독성 아니라는 것을 증명합니다. 그러나 이러한 진보는 개인 분자 표적 약물의 적절한 라벨 및 마케팅을위한 중요한 FDA의 감독 규정, 짧은 순서대로 올 가능성이 높습니다.

이 특별한 치료는 가까운 장래 이내의 초기 단계에 남아 있지만 약물 승인에 지금은 표준 단계 I, II, III 및 경로를 다시 평가해야 할 수 있습니다.

어떻게 기존의 승인 프로세스를 통해 이동 "은 설치류와 원숭이 독성 연구의 현재 기준은 동물이 같은 DNA의 목표를 (또는 필요하지 않은 경우, 관련성이 높은 DNA와 같은 약물에 적합 한가 DNA 같은 약품은 한 환자의 돌연변이에 대한 구체적인 수 인간과 같은 외부 대상) 시퀀스는 "이들과 다른 질문은 승인과 의약품의 마케팅 프로세스를 모두 흥미로운 도전 포즈 특정 있습니다.

의학의 뉴잉글랜드 저널의 최신 버전의 기능을 연구 PRO051라는 핵산 약물의 응용 프로그램을 포함합니다. dystrophin, 건강한 근육 조직에 링크되어 있습니다 - 그것은 특정 단백질의 표현을 복원에서 약간의 성공을 보여줍니다. 이 접근법은 근육 영양 장애 환자의 주사 사이트에서 근육 조직의 작은 영역에 dystrophin 단백질 생산을 활성화하기 위해 표시되었습니다.

"특정 시퀀스 수십 효과적으로 Duchenne 근육 퇴행 위축 환자의 대부분을 치료해야합니다,"박사 호프만은 씁니다. "하지만 근육질 dystrophies에 개인 분자 의학의 약속과, 궁극적으로 다른 질환을 실현하기 위해, 그것은 환자 안전뿐만 아니라 모두를 위해 독성, 효능, 마케팅의 현재의 조치를 재평가하는 것이 중요합니다 생명을 구하는 의약품의 신속한 개발 및 배포. "

닥터 호프만은 승인 프로세스의 일부가 마약의 '클래스'가 아닌 다른 시퀀스 수백개의 개별 테스트와 같은 분자 의학 DNA와 같은 개발 될 수있는 비전.

"환자와 그 가족은 약물의 전체 화학은 안전 표시 수 자신의 손가락을 넘어가고 있습니다,"라고 말합니다.

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