De Onderzoekers bij de Universiteit van het Medische Centrum van Rochester hebben een veelbelovende drugtherapie aan het licht gebracht die een straal van hoop voor kinderen met de ziekte van de Lat - een zeldzame neurodegenerative ziekte aanbiedt die schijnbaar gezonde jonge geitjes slaat, progressief hen van hun capaciteiten rooft te zien, reden en beweging, en uiteindelijk doodt hen in hun jonge jaren '20.
De studie, die in de uitgave van Januari van Experimentele Neurologie wordt benadrukt, verklaart hoe de onderzoekers de motorvaardigheden van zwakke muizen die de ziekte modelleren verbeterden, die hen helpen beter hun scores op opeenvolgende coördinatietests.
„Geen behandeling bestaat momenteel voor deze jonge geitjes - niets om de ziekte te stoppen, of zelfs het te vertragen neer,“ zei één van de auteurs van de studie, David Pearce, Ph.D., een nationaal beroemde de ziektedeskundige en een biochemicus van de Lat bij de Universiteit van Rochester. Zijn team heeft meer dan 50 studies over de basismechanismen van de ziekte gepubliceerd.
„Aangezien de verslechtering van motorvaardigheden de regel - in feite, is het één van de primaire symptomen in kinderen met de ziekte - het idee is dat deze functies gedeeltelijk zouden kunnen kunnen worden hersteld of beter groundbreaking,“ bovengenoemde Pearce.
vorig jaar, ontdekte de Universiteit van de onderzoekers van Rochester dat, in muizen met de ziekte, een reeks de receptorcellen van de hersenen - die als de receptoren AMPA worden bekend - ongebruikelijk gevoelig voor glutamaat was, een neurotransmitter essentieel voor het leren en geheugen. Deze „super-netelige“ receptoren werden gevestigd in de kleine hersenen, een hersenengebied dat een krachtige rol in zintuiglijke waarneming en motorcontrole speelt.
„Voor ons, maakte hun abnormale activiteit tot hen zeer belangrijke verdachten in de hersenendysfunctie en de neurologische daling verbonden aan de ziekte,“ bovengenoemde Pearce.
Om dat te testen, dienden de onderzoekers een drug toe die gedeeltelijk deze receptoren blokkeert en hun activiteit verduistert.
Indrukwekkend, toen zieke muizen die de drug ontvingen, bekwaam werden zij - voor het eerst - beter hun scores op opeenvolgende coördinatietests.
En, hoewel zij nooit het zelfde niveau van behendigheid bereikten zoals de gezonde muizen, waren zij woeste kandidaten voor de titel van de „meeste betere spelers.“ Over de cursus van het testen, bereikten zij vóór en na bijna de zelfde graad van verbetering van hun coördinatiescores zoals de gezonde muizen. In feite, bijna tweede voor tweede.
„Het schijnt wij één of andere soort motor het leren tekort in de zieke muizen kunnen verbeterd hebben,“ bovengenoemde Pearce.
Terwijl optimistisch over deze bevindingen, beklemtoonde Pearce het belang om beïnvloede families eraan te herinneren dat dit werk inleidend is.
„Veel onderzoek is nog nodig,“ bovengenoemde Pearce. Het „perspectief op het aanbieden van dit soort van onderzoeksgeneeskunde aan beïnvloede kinderen is nog uit jaren.“