Forscher an der Universität von Rochester-Gesundheitszentrum haben eine viel versprechende medikamentöse Therapie festgestellt, die einen Hoffnungsschimmer für Kinder mit Neuronales Ceroid-Lipofuszinose - eine seltene neurodegenerative Erkrankung, die scheinbar gesunde Kinder schlägt, beraubt sie nach und nach von ihren Fähigkeiten zu sehen, zu folgern und sich zu bewegen und beendet sie schließlich in ihre jungen Zwanziger Jahre anbietet.
Die Studie, markiert in der Januar-Ausgabe der Experimentellen Neurologie, erklärt, wie Forscher die Bewegungsfähigkeiten von schwachen Mäusen verbesserten, die die Krankheit formen und ihnen halfen, um ihre Kerben auf aufeinander folgender Koordination zu verbessern, prüft.
„Keine Behandlung existiert aktuell für diese Kinder - nichts, die Krankheit einzustellen, oder sogar sie verlangsamen,“ sagte ein der Autoren der Studie, des Davids Pearce, des Ph.D., des national bekannten des Neuronales Ceroid-Lipofuszinose-Experten und -biochemikers an der Universität von Rochester. Sein Team hat mehr als 50 Untersuchungen über die grundlegenden Vorrichtungen der Krankheit veröffentlicht.
„Da Alterung von Bewegungsfähigkeiten die Regel - tatsächlich, ist sie eins der Hauptanzeichen in den Kindern mit der Krankheit - die Idee, dass diese Funktionen möglicherweise in der Lage wären, teilweise zurückgestellt zu werden oder verbessert zu werden, ist bahnbrechend ist-,“ sagte Pearce.
letztes Jahr entdeckte Universität von Rochester-Forschern, dass, in den Mäusen mit der Krankheit, ein Set der Empfängerzellen des Gehirns - bekannt als die AMPA-Empfänger - für Glutamat, einen Neurotransmitter, der für das Lernen wesentlich sind und Speicher ungewöhnlich empfindlich waren. Diese „super-kitzligen“ Empfänger waren im Kleinhirn, eine Gehirnregion, die eine stämmige Rolle in der Sinneswahrnehmung und in der Bewegungsregelung spielt.
„Für uns, machte ihre anormale Aktivität sie Schlüsselverdächtige in der Gehirnfunktionsstörung und die neurologische Abnahme verbunden mit der Krankheit,“ sagte Pearce.
Um den zu prüfen, verabreichten Forscher eine Droge die teilweise diese Empfänger blockiert und ihre Aktivität verdunkelt.
Eindrucksvoll als kranke Mäuse, die die Droge empfingen, sie - zum ersten Mal - fähig wurden, ihre Kerben auf aufeinander folgenden Koordinationsprüfungen zu verbessern.
Und, obwohl sie nie das gleiche Niveau der Behändigkeit erreichten, das gesunde Mäuse taten, waren sie heftige Kandidaten für den Titel „der meisten verbesserten Spieler.“ Im Laufe der Prüfung erzielten sie fast den gleichen Grad von Verbesserung in ihrem, bevor und nachdem Koordinationskerben als gesunde Mäuse taten. Tatsächlich fast an zweiter Stelle für zweites.
„Sie scheint, dass wir möglicherweise irgendeine Sortierung des Bewegungslernen- Defizites in den kranken Mäusen korrigiert,“ sagte Pearce.
Wenn optimistisch was diese Ergebnisse, Pearce betrifft, betonte die Bedeutung der Erinnerung von beeinflußten Familien, dass diese Arbeit einleitend ist.
„Viel Forschung ist, dennoch erforderlich,“ sagte Pearce. „Die Aussicht des Angebots dieser Sortierung von Untersuchungsmedizin betroffenen Kindern ist noch Jahre heraus.“