I Ricercatori all'Università di Centro Medico di Rochester hanno scoperto una terapia farmacologica di promessa che offre una luce di speranza per i bambini con la malattia della Stecca - una malattia neurodegenerative rara che direzione i capretti apparentemente in buona salute, progressivamente li ruba delle loro capacità di vedere, ragionare e muoversi ed infine le uccide nei loro giovani anni venti.
Lo studio, evidenziato nell'edizione di Gennaio della Neurologia Sperimentale, spiega come i ricercatori hanno migliorato le abilità motorie dei mouse deboli che modellano la malattia, aiutante li per migliorare i loro punteggi su coordinamento successivo prova.
“Nessun trattamento corrente esiste per questi capretti - niente fermare la malattia, o persino rallentarla giù,„ ha detto uno degli autori dello studio, di David Pearce, del Ph.D., di un esperto rinomato a livello nazionale e del biochimico in malattia della Stecca all'Università di Rochester. Il Suo gruppo ha pubblicato più di 50 studi sui meccanismi di base della malattia.
“Poiché il deterioramento delle abilità motorie è la norma - infatti, è uno dei sintomi primari in bambini con la malattia - l'idea che queste funzioni potrebbero potere parzialmente essere ripristinato o migliorato è approfondito,„ Pearce ha detto.
l'anno scorso, l'Università di ricercatori di Rochester ha scoperto che, in mouse con la malattia, un insieme delle celle del ricevitore del cervello - conosciute come i ricevitori di AMPA - era insolitamente sensibile a glutammato, ad un neurotrasmettitore vitale per l'apprendimento ed alla memoria. Questi ricevitori “super-delicati„ sono stati posizionati nel cervelletto, una regione del cervello che svolge un ruolo vigoroso nella percezione sensoriale e nel controllo di motore.
“Per noi, la loro attività anormale ha reso loro i sospetti chiave nella disfunzione del cervello e declino neurologico connesso con la malattia,„ Pearce ha detto.
Per provare quello, i ricercatori hanno amministrato una droga che parzialmente blocca questi ricevitori ed attenua la loro attività.
Impressionante, quando i mouse malati che hanno ricevuto la droga, essi - per la prima volta - sono diventato capaci di migliorare i loro punteggi sulle prove successive di coordinamento.
E, sebbene non raggiungessero mai lo stesso livello di agilità come i mouse sani facessero, erano candidati feroci per il titolo “della maggior parte dei giocatori migliori.„ Nel corso della prova, hanno raggiunto quasi lo stesso grado di miglioramento in loro prima e dopo i punteggi di coordinamento come mouse sani hanno fatto. Infatti, quasi in secondo luogo per il secondo.
“Sembra che possiamo correggere un certo ordinamento del deficit di apprendimento motorio nei mouse malati,„ Pearce ha detto.
Mentre ottimista circa questi risultati, Pearce ha sollecitato l'importanza di ricordo delle famiglie influenzate che questo lavoro è preliminare.
“Molta ricerca è eppure necessario,„ Pearce ha detto. “La prospettiva di offerta del questo ordinamento di medicina d'investigazione ai bambini commoventi è ancora anni fuori.„