ロチェスターの医療センターの大学の調査官は見、推論し、移動する彼らの機能の当て木の病気の子供のための希望の光 - 表面上は健全な子供を打つまれな neurodegenerative 病気を、漸進的に奪いそれらを最終的に殺す彼らの若い二十代の提供する有望な薬療法の覆いを取りました。
実験神経学の 1 月の版で強調される調査は調査官が連続的な調整の彼らのスコアをよくするためにそれらを助ける病気を模倣する微弱なマウスの運動能力をテストするどのように改善したか説明します。
「処置これらの子供のために現在ありません - 病気を停止させることを何もまた更にそれを遅らせるため」、はロチェスターの大学で調査の著者、デイヴィッド Pearce、 Ph.D。、各国用に有名な当て木の病気の専門家および生化学者の 1 つを言いました。 彼のチームは病気の基本的なメカニズムの 50 以上の調査を出版しました。
「運動能力の悪化が規則 - 実際は、病気の子供の一次徴候の 1 時です - これらの機能は部分的に復元されるか、または改良できるかもしれませんという考えである革新的であるのでと」、 Pearce は言いました。
去年、ロチェスターの研究者の大学は、病気のマウスに、一組の頭脳の受容器のセルが - AMPA の受容器として知られている - グルタミン酸塩、学習のために重要な神経伝達物質およびメモリに珍しく敏感だったことを検出しました。 これらの 「超扱いにくい」受容器は小脳、知覚および運動制御の屈強な役割を担う頭脳領域で取付けられました。
「私達のために、彼らの異常な作業はそれらに頭脳の機能障害の主容疑者をし、病気と関連付けられる神経学的な低下」と Pearce は言いました。
それをテストするためには、研究者は部分的にこれらの受容器を妨げ、作業を薄暗くする薬剤を管理しました。
薬剤を受け取った病気にかかったマウスが、 - はじめて - 連続的な調整テストの彼らのスコアをよくしてできるようになった時、印象的に。
そして、決して健全なマウスがのと同レベルの nimbleness に達しなかったけれども、でした 「ほとんどの改良されたプレーヤーの肩書のための激しい候補者」。 テストの間に、彼らは健全なマウスとして調整のスコアが前後に彼等のの改善の同じある程度をほぼ達成しました。 実際は、ほとんど二番目に第 2 のために。
「それは私達が」と種類の病気にかかったマウスの運動学習の欠損を訂正するかもしれないことをようです Pearce は言いました。
これらの調査結果、 Pearce について楽観的間この作業が予備であること影響されたグループに思い出させる重要性に重点を置きました。
「多くの研究ありますけれども必要」はと Pearce は言いました。 「影響を受けた子供にこの種類の investigational 薬を提供することの見通しです今でも年」。は
まだ、薬剤が癲癇の発作を扱うための段階 II の臨床試験に Talampanel と - 非常にロチェスターで彼のチームが使用する妨害の混合物と同じような - 現在ある問い合わせた彼は更に励まされます。
普通 NMDA の受容器、 Talampanel として知られている標的細胞が部分的に AMPA の受容器を妨げることによって働かせるほとんどの抗てんかん薬とは違って。
「この口頭で実行中の新しい薬剤年少の当て木の病気の患者との臨床試験のための明らかな選択です」はと Pearce は言いました。 「特に定期的に捕捉に苦しむので、また」。
米国の 150 人の子供だけ当て木の病気に苦しむけれども、 Pearce はこの研究がまたまた多分ダースのためのまたはそういとこ - 他の珍しい遺伝病、セルの毒素除去のメカニズム、リソソームとのグリッチによって特徴付けられたそれぞれの研究活動を知らせること有望です。
呼出されると同時に、これらの lysosomal 記憶の病気のいくつかはどのバッファロー手形のクォーターバック (にジムケリー) 2005 年に彼の息子、ハンターを、連れ去られたか Krabbe の病気、 Tay-Sachs および metchromatic leukodystrophy 含んでいます。
「私達の研究他の神経学的な無秩序がどのように AMPA の受容器を調整する薬剤からと」、は Pearce 言った寄与するかもしれませんか学ぶための全く対外開放かもしれました。
健康およびルークおよびレイチェルの当て木の基礎の各国用協会によって資金を供給されたこの調査に貢献されるロチェスターの大学の生物化学そして生物物理学の部門の Kovács、 Ph.d。、補助研究教授 Attila 共著者。
http://www.urmc.rochester.edu/