Os Investigador na Universidade do Centro Médico de Rochester descobriram um farmacoterapia prometedor que oferecesse uma raia de esperança para crianças com doença do Sarrafo - uma doença neurodegenerative rara que golpeasse cabritos convenientemente saudáveis, os roubasse progressivamente de suas capacidades para considerar, raciocinar e se mover, e as matasse finalmente em seus anos 20 novos.
O estudo, destacado na edição de Janeiro da Neurologia Experimental, explica como os investigador melhoraram as habilidades de motor dos ratos fracos que modelam a doença, ajudando os a melhorar suas contagens na coordenação sucessiva testam.
“Nenhum tratamento existe actualmente para estes cabritos - nada parar a doença, ou mesmo para retardá-la para baixo,” disse um dos autores do estudo, de David Pearce, de Ph.D., de um perito nacionalmente ilustre e do bioquímico da doença do Sarrafo na Universidade de Rochester. Sua equipe publicou mais de 50 estudos nos mecanismos básicos da doença.
“Desde Que a deterioração de habilidades de motor é a regra - de facto, é um dos sintomas preliminares nas crianças com a doença - a ideia que estas funções puderam poder ser restaurado ou melhorado parcialmente é inovador,” Pearce disse.
no ano passado, a Universidade de pesquisadores de Rochester descobriu que, nos ratos com a doença, um grupo das pilhas do receptor do cérebro - conhecidas como os receptors de AMPA - era raramente sensível ao glutamato, a um neurotransmissor vital para aprender e à memória. Estes receptors “super-delicados” foram posicionados no cerebelo, uma região do cérebro que jogasse um papel robusto na percepção sensorial e no controlo do motor.
“Para nós, sua actividade anormal fez-lhes os suspeitos chaves na deficiência orgânica do cérebro e diminuição neurológica associada com a doença,” Pearce disse.
Para testar aquele, os pesquisadores administraram uma droga que obstruísse parcialmente estes receptors e escurecesse sua actividade.
Impressionante, quando os ratos doentes que receberam a droga, eles - pela primeira vez - se tornaram capazes de melhorar suas contagens em testes sucessivos da coordenação.
E, embora nunca alcançaram o mesmo nível de agilidade como os ratos saudáveis fizeram, eram candidatos ferozes para o título de “a maioria de jogadores melhorados.” No curso do teste, conseguiram quase o mesmo grau de melhoria no seu antes e depois de que a coordenação marca como os ratos saudáveis fizeram. De facto, quase em segundo para o segundo.
“Parece que nós podemos ter corrigido algum meio deficit da aprendizagem de motor nos ratos doentes,” Pearce disse.
Quando optimista sobre estes resultados, Pearce forçou a importância de lembrar famílias afetadas que este trabalho é preliminar.
“Muita pesquisa é contudo necessário,” Pearce disse. “A perspectiva de oferecer esta meio medicina de investigação às crianças afetadas é ainda anos para fora.”