Utredare på Universitetar av den Rochester Medicinskt center har avtäckt en lova drogterapi som erbjuder en stråle av hopp för barn med Plankasjukdomen - en sällsynt neurodegenerative sjukdom, som slår seemingly sunda ungar, rånar progressively dem av deras kapaciteter att se, resonerar, och flyttning och dödar ultimately dem i deras unga twenties.
Studien som markeras i den Januari upplagan av Experimentell Neurology, förklarar hur utredare förbättrade den motoriska expertisen av svaga möss, som modellerar sjukdomen, portion dem för att förbättra deras ställningar på på varandra följande koordination testar.
”Finns Ingen behandling för närvarande för dessa lurar - ingenting till stopp sjukdomen, eller även att sakta den besegra,”, sade en av studie författare, David Pearce, Ph.D., nationellt berömd en sakkunnig Plankasjukdom och biochemisten, på Universitetar av Rochester. Hans lag har publicerat mer än 50 studier på sjukdom grundläggande mekanism.
”Sedan försämring av motorisk expertis är härska - i faktum, det är ett av de primära tecknen i barn med sjukdomen - idén att dessa fungerar styrka är kompetent delvist att återställas eller förbättrat är spadtaget,”, sade Pearce.
I fjol upptäckte Universitetar av Rochester forskare att, i möss med sjukdomen, en uppsättning av hjärnans receptorcellerna - som var bekant som AMPA-receptorsna - var ovanligt känslig till glutamat, en neurotransmitter som var livsviktig för att lära och minnet. Dessa ”toppen-kittliga” receptors lokaliserades i cerebellumen, en hjärnregion som leker en bastant roll i sensorisk föreställning, och motoriskt kontrollera.
”För oss, gjorde deras onormala aktivitet dem stämm misstänkt person i hjärndysfunctionen, och neurological nedgång som är tillhörande med sjukdomen,”, sade Pearce.
Att testa det administrerade forskare en drog som delvist kvarter dessa receptors och fördunklar deras aktivitet.
Impressively då diseased möss, som mottog drogen, dem - för den första tiden - blev kompetent att förbättra deras ställningar på på varandra följande koordination, testar.
Och fast de nedde aldrig det samma jämnt av flinkhet som sunda möss gjorde, var de våldsamma kandidater för titeln av ”mest förbättrade spelare.”, Över jaga av testa uppnådde de nästan den samma graden av förbättring i deras för och, efter koordination har görat poäng, som sunda möss gjorde. Understödja nästan för understöder I faktum.
”Verkar Det oss kan ha korrigerat något sorterar av motoriskt lärande underskott i de diseased mössna,”, sade Pearce.
Fördriva optimistiskt om dessa rön, stressade Pearce betydelsen av att påminna påverkade familjer att detta arbete är förberedande åtgärd.
”Är Mycket forskning, yet nödvändigt,”, sade Pearce. ”Sorterar utsikten av att erbjuda detta av investigational medicin till upprörda barn är stilla år ut.”,