糖尿病マウスにおける研究者のトリガのインスリン産生

人体が舞台であるとすれば、タンパク質は我々が呼ぶ劇中の鉛の俳優の中でランク付け"生活。"

これらの大規模な生体分子は、多くの主演の役割を保持し、それらの行は、我々の遺伝子にエンコードされた情報によって決定されています。彼らは無数の機能を生きていると制御の基本的なプロセスを制御する、生産大国です。多くは、エネルギーを生成または使用する酵素である。その他の遺伝子を調節する。

彼らは特定の分子シグナルを助長または湿し水によってセルの動作に影響を与えることができるので、研究者はますます恐怖の疾患の様々な潜在的な治療法としてタンパク質を研究しています。

今フロリダ大学の研究者は、PDX1と呼ばれる生体内の蛋白質を動物に注入いつか1型糖尿病のためのより安全な治療法につながる可能性が新しい研究の道を開くことによって、インスリンを大量生産に糖尿病マウス以内に肝臓と膵臓の細胞をなだめている。 PDX1は、体内のブドウ糖の安全レベルを維持するためにインスリンを作るし、解放する膵臓の細胞の発達を制御する遺伝子を活性化する。 UFの研究チームの新しいアプローチは、ジャーナルの糖尿病のオンライン記述されています。

"それは、細胞内へ自由に渡す核を入力し、インスリンの産生と放出を活性化できるように、分子パスポートの一種として機能するユニークなアミノ酸配列を所有しているため、PDX1が特別な、"鉛科学博士李ジュンヤンは言った、医学uFの大学で病理学、免疫学、実験医学の准教授。

以前の研究では、肝臓や膵臓細胞にPDX1遺伝子を挿入すると、インスリンの産生を誘導できることが示されているが、ほとんどの遺伝子治療法は、細胞に遺伝子組み換えDNAの断片を導入するウイルスを使用してください。このようなアプローチの欠点は、研究者はウイルスが完全に無害である特定のなることはないことである、ヤン氏は述べた。

蛋白質療法の考え方は、最終的に人間自身の細胞が体内で自然に是正遺伝子をスリップする危険性のあるウイルスを使わずに、又は移植することなく、適切に血糖値を調節する体の能力を回復、ホルモンを生成するために再プログラムできることです。他の誰かからの膵臓細胞。時々遺伝子治療に伴う有害作用を除去し、移植した細胞が拒絶されないように免疫系の生涯抑制の必要性を排除できること、ヤン氏は述べた。

"我々は（の腹）に糖尿病の動物を高純度のPDX1タンパク質を注入して、何が起きるのかを確認するために求められ、"また、PDX1を開発しようとTransgeneronセラ社のための科学諮問委員会の創設者および頭部、であるヤン氏は、糖尿病の治療薬として。 UFはPDX1タンパク質の治療上の仮特許を取得しています。 "驚いたことに、投与したマウスはすべての残りを行いました。糖尿病の動物に10日間のためのこの蛋白質の毎日注射すると、それらの血中グルコースレベルは、最初の注射後2週間以内に正規化となった。我々は実験を6回繰り返し、そして我々は、再現可能な結果を​​毎回を得た。注目すべきなのはタンパク質はまた、糖尿病マウスは正常になることを可能にする、膵臓のインスリン産生細胞の再生を促すということです。"

ヤンは、正常な血糖値が不定期PDX1注射はいつの日か毎日のインスリン注射を置き換えるかもしれないことを示唆し、長期間維持することができると信じる理由が今あると言う。さらに重要なことは、再プログラムして再生された細胞が実行すると、自動的に安全な血糖値を維持し、インスリンを解放、と彼女は言った。

"今のところ、ベータ細胞の再生は、そのような話題になって推進する、"彼女は付け加えた。 "トリックは、細胞が再生するためにインスリン産生グルコース調節をトリガする方法を理解することです。"

それでも、アプローチは、科学者はそれが人々、離れてまだ何年かの研究で動作するかどうかを判断するために患者の試験を実施することができる前にその安全性を評価する試験でテストする必要があります。

"何UFのアプローチについてのように革新的なことは、単にこのように効果的に遺伝子治療に関連する副作用を排除、標的細胞内でPDX1タンパク質を提供することにより、糖尿病マウスの血糖値を正常化する能力である"とヤン氏は述べた。

博士ジョエルHabener、研究チームはPDX1を発見し、膵臓の開発の重要な調節因子として同定された3つのグループの一つであるハーバード大学医学部で医学の教授は、ヒトの遺伝子治療用ベクターとしてウイルスを使用するための問題を突きつけることができるだそれらに対する体の免疫反応。彼はフロリダ大学の調査結果を予告し、それが自然に発生しているので、糖尿病のような状態を修正するためにタンパク質を使用するというアイデアは、魅力的だ"異物な化学者の心とから合成されているではない化合物を。"

"これらの知見は、教えることは糖尿病の治療への治療的アプローチのための約束がある場合、"彼は言った。 "私は本当に大きなブレークスルーの一つがここにインスリン産生細胞の再生、それ自体との裸のタンパク質が細胞に入ると1型糖尿病のマウスモデルにおける顕著な変化を引き起こすことができるという原理のデモンストレーションだと思う膵臓の。"

http://www.ufl.edu/