Drugsirolimus, normaal wordt gebruikt om de verwerping van het de strijdorgaan van transplantatiepatiënten te helpen, kan uiteindelijk als minder invasieve behandeling voor een tumor worden gebruikt riep angiomyolipomata in patiënten met wie anders chirurgie die onder ogen zou zien.
Het vinden wordt gemeld door onderzoekers van het Medische Centrum van het Ziekenhuis van de Kinderen van Cincinnati en de Universiteit van de Universiteit van Cincinnati van Geneeskunde in de uitgave Jan.10 van New England Journal van Geneeskunde.
Één jaar van behandeling met sirolimus verminderde beduidend de grootte van angiomyolipomata door bijna 50 percenten in patiënten met knolachtige complexe sclerose (TSC), een zeldzame genetische multisysteemziekte, of lymphangioleiomyomatosis (LAM), een zeldzame blaaslongziekte, volgens resultaten van faseI/II de bewijs-van-concept proef. Sirolimus verbeterde ook longfunctie in de patiënten LAM. Zowel worden TSC als LAM geassocieerd met genveranderingen die in ongepaste activering van mTOR (zoogdierdoel van rapamycin), een enzym resulteren dat helpt de groei en de proliferatie van alle cellen controleren. Sirolimus remt mTOR het signaleren, bovengenoemde onderzoekers.
„Minder invasieve therapie is duidelijk nodig om angiomyolipomata die de mensen met TSC en LAM ontwikkelen, en een drug te behandelen die handhaaft of tumorgrootte kan de behoefte aan procedures zoals chirurgie,“ bovengenoemde John Bissler, M.D., hoofdauteur van de studie en een arts/een wetenschapper in de Afdeling van Nefrologie en Hypertensie bij de Kinderen van Cincinnati verminderen krimpt. „Onze gegevens stellen voor dat mTOR de remming met sirolimus belofte kan inhouden voor het behandelen van deze en andere ziektemanifestaties in patiënten met TSC en LAM.“
In de studie, had het tumorvolume in 20 die patiënten met sirolimus 12 maanden wordt behandeld significante verminderingen van ongeveer 50 percenten. In 18 geëvalueerde patiënten 12 maanden nadat de sirolimusbehandeling ophield was het gemiddelde tumorvolume opnieuw gestegen tot ongeveer 85 percent van de originele grootte.
Vijf van de 18 patiënten geëvalueerde 12 maanden na de behandeling hadden een blijvende vermindering van het tumorvolume van 30 percenten of meer. Bissler en zijn medeauteurs speculeren dat de regressie in angiomyolipomagrootte uit een vorm van geprogrammeerde celdood geroepen apoptosis of cel-volume vermindering zou kunnen stammen.
In 11 studiedeelnemers met LAM, behandelen 12 maanden van sirolimus geresulteerd in 10 tot 15 percenten verbeterings in uitademingsluchtstroom, een standaardmeting van longfunctie. Één jaar na gebeëindigde af sirolimusbehandeling, enigszins nam het behandelingseffect, maar bleef wezenlijk boven het niveau van longfunctie dat meer dan twee jaar zonder behandeling zou verwacht zijn. Bovengenoemde de Onderzoekers verbeterden longfunctie waren waarschijnlijk veroorzaakt door een vermindering van gas het opsluiten in de longen en een daling van luchtstroomobstakel. De functie van de Long voor mensen met LAM daalt vaak aan het punt dat de patiënten zuurstof en uiteindelijk een longtransplantatie vereisen.