Das Droge sirolimus, normalerweise verwendet, um Transplantationspatienten zu helfen kämpfen Organrückweisung, schließlich wird als weniger invasive Behandlung für einen Tumor verwendet möglicherweise, der angiomyolipomata bei Patienten genannt wird mit, wem andernfalls Chirurgie gegenüberstellen würde.
Das Finden wird von den Forschern von das Krankenhaus-dem Gesundheitszentrum Cincinnati-Kinder und von der Universität von Cincinnati-College von Medizin in der Ausgabe Jan.10 New England Journals von Medizin berichtet.
Ein Jahr der Behandlung mit sirolimus verringerte beträchtlich die Größe von angiomyolipomata durch fast 50 Prozent bei Patienten mit Komplex der tuberösen Sklerose (TSC), einer seltenen genetischen Multisystemkrankheit oder lymphangioleiomyomatosis (LAM), eine seltene Blasenlungenerkrankung, entsprechend Ergebnissen des Machbarkeitsnachweisversuches der Phase I/II. Sirolimus verbesserte auch Lungenfunktion bei den FLUCHT-Patienten. Beziehen sich TSC und FLUCHT auf Gen-Mutationen, die ungeeignete Aktivierung von mTOR (Säugetier- Ziel von rapamycin), ein Enzym ergeben, das Regelung das Wachstum und die starke Verbreitung aller Zellen hilft. Sirolimus sperrt mTOR Signalisieren, sagten Forscher.
„Weniger invasive Therapien sind offenbar erforderlich, das angiomyolipomata zu behandeln, das Leute mit TSC und FLUCHT entwickeln, und eine Droge, die wartet, oder Psychiaters möglicherweisetumorgröße verringern den Bedarf an den Prozeduren wie Chirurgie,“ sagte John Bissler, M.D., führender Autor der Studie und ein Arzt/einen Wissenschaftler in der Abteilung der Nephrologie und des Bluthochdrucks an Cincinnati-Kindern. „Unsere Daten schlagen vor, dass mTOR Hemmung möglicherweise mit sirolimus anhält Versprechen für die Behandlung diese und andere Krankheitsäusserungen bei Patienten mit TSC und FLUCHT.“
In der Studie hatte Tumorvolumen bei 20 Patienten, die mit sirolimus für 12 Monate behandelt wurden, beträchtliche Reduzierungen von ungefähr 50 Prozent. In 18 Patienten ausgewertetem 12 Monate nachdem sirolimus Behandlung stoppte, durchschnittlichem Tumorvolumen hatte wieder auf ungefähr 85 Prozent der Originalgröße erhöht.
Fünf der 18 Patienten werteten 12 Monate aus, die Nachbehandlung eine hartnäckige Tumorvolumenreduzierung von 30 Prozent oder von mehr hatte. Bissler und seine Mitverfasser spekulieren, dass Regression möglicherweise in angiomyolipoma Größe ein Formular der programmierten Zelltod Rufapoptosis- oder Zellevolumenreduzierung abstammte.
In 11 Studienteilnehmern mit FLUCHT, ergaben 12 Monate von sirolimus Behandlung ein 10 bis 15 Prozent der Verbesserung in der ausatmenden Luftströmung, ein Standardmaß der Lungenfunktion. Ein Jahr nachdem beendete sirolimus Behandlung, der Behandlungseffekt ein wenig abnahm, aber im Wesentlichen über dem Niveau der Lungenfunktion blieb, das in zwei Jahren ohne Behandlung erwartet worden sein würde. Forscher sagten, dass verbesserte Lungenfunktion wahrscheinlich durch eine Verringerung des Gasabfangens der Lungen und der Abnahme an der Luftstrombehinderung verursacht wurde. Lungenfunktion für Leute mit FLUCHT sinkt häufig zum Punkt, dass Patienten Sauerstoff und schließlich eine Lungentransplantation fordern.