Sirolimus obat, biasanya digunakan untuk membantu pasien transplantasi organ tubuh melawan penolakan, akhirnya dapat digunakan sebagai perlakuan yang kurang invasif untuk tumor disebut angiomyolipomata pada pasien dengan yang dinyatakan akan menghadapi operasi.
Temuan ini dilaporkan oleh peneliti dari Rumah Sakit Anak Cincinnati Medical Center dan University of Cincinnati College of Medicine dalam edisi Jan.10 The New England Journal of Medicine.
Satu tahun pengobatan dengan sirolimus secara signifikan mengurangi ukuran angiomyolipomata oleh hampir 50 persen pada pasien dengan kompleks tuberous sclerosis (TSC), sebuah genetik yang langka penyakit multi-sistem, atau lymphangioleiomyomatosis (LAM), penyakit paru-paru yang jarang terjadi fibrosis, menurut hasil fase I / II bukti-konsep percobaan. Sirolimus juga memperbaiki fungsi paru-paru pada pasien LAM. Kedua TSC dan LAM yang berhubungan dengan mutasi gen yang mengakibatkan aktivasi tidak tepat mTOR (target mamalia dari rapamycin), sebuah enzim yang membantu mengontrol pertumbuhan dan proliferasi dari semua sel. Sirolimus menghambat sinyal mTOR, kata para peneliti.
"Terapi invasif Kurang jelas diperlukan untuk mengobati angiomyolipomata bahwa orang dengan TSC dan LAM mengembangkan, dan obat yang mempertahankan atau menyusut ukuran tumor dapat mengurangi kebutuhan untuk prosedur seperti pembedahan," kata John Bissler, MD, penulis utama studi ini dan seorang dokter / ilmuwan di Divisi Nefrologi dan Hipertensi di Cincinnati Anak. "Data kami menunjukkan bahwa penghambatan mTOR dengan sirolimus dapat memegang janji untuk mengobati manifestasi ini dan lainnya penyakit pada pasien dengan TSC dan LAM."
Dalam studi tersebut, volume tumor pada 20 pasien yang diobati dengan sirolimus selama 12 bulan memiliki pengurangan signifikan sekitar 50 persen. Pada 18 pasien dievaluasi 12 bulan setelah pengobatan dihentikan sirolimus volume tumor rata-rata telah meningkat lagi menjadi sekitar 85 persen dari ukuran aslinya.
Lima dari 18 pasien dievaluasi 12 bulan perawatan pasca memiliki volume pengurangan tumor gigih dari 30 persen atau lebih. Bissler dan coauthors berspekulasi bahwa regresi dalam ukuran angiomyolipoma mungkin berasal dari suatu bentuk kematian sel terprogram yang disebut apoptosis atau sel-pengurangan volume.
Dalam 11 peserta penelitian dengan LAM, 12 bulan sirolimus memperlakukan menghasilkan perbaikan 10 sampai 15 persen dalam aliran udara ekspirasi, standar pengukuran fungsi paru-paru. Satu tahun setelah perawatan sirolimus berakhir, efek pengobatan agak berkurang, tetapi tetap jauh di atas tingkat fungsi paru-paru yang telah diharapkan selama dua tahun dengan perawatan. Para peneliti mengatakan fungsi paru baik ini kemungkinan disebabkan oleh pengurangan gas perangkap di paru-paru dan penurunan obstruksi aliran udara. Fungsi paru-paru bagi penderita LAM sering turun ke titik bahwa pasien memerlukan oksigen dan akhirnya transplantasi paru-paru.