Il sirolimus della droga, usato normalmente per aiutare i pazienti di trapianto combatte il rifiuto dell'organo, può finalmente essere utilizzato come trattamento meno dilagante per un tumore chiamato angiomyolipomata in pazienti con chi affronterebbe altrimenti la chirurgia.
L'individuazione è riferita dai ricercatori dal Centro Medico dell'Ospedale Pediatrico di Cincinnati e dall'Università di Istituto Universitario di Cincinnati di Medicina nell'edizione Jan.10 Di New England Journal di Medicina.
Un anno di trattamento con il sirolimus ha diminuito significativamente la dimensione del angiomyolipomata da quasi 50 per cento in pazienti con il complesso tuberoso della sclerosi (TSC), una malattia genetica rara di sistema multiplo, o il lymphangioleiomyomatosis (LAM), un'affezione polmonare cistica rara, secondo i risultati della prova del proof of concept di fase I/II. Sirolimus egualmente ha migliorato la funzione polmonare nei pazienti di FUGA. Sia il TSC che la FUGA sono associati con le mutazioni genetiche che provocano l'attivazione inadeguata di mTOR (obiettivo mammifero della rapamicina), un enzima che aiuta il controllo la crescita e la proliferazione di tutte le celle. Sirolimus inibisce la segnalazione del mTOR, i ricercatori hanno detto.
“Le terapie Meno dilaganti sono chiaramente necessarie trattare il angiomyolipomata che la gente con il TSC e la FUGA sviluppa e una droga che mantiene o dimensione di tumore degli strizzacervelli possono diminuire l'esigenza delle procedure quale chirurgia,„ ha detto John Bissler, M.D., autore principale dello studio e un medico/scienziato nella Divisione della Nefrologia e dell'Ipertensione ai Bambini di Cincinnati. “I Nostri dati suggeriscono che l'inibizione del mTOR con il sirolimus possa tenere la promessa per il trattamento questi e delle altre manifestazioni di malattia in pazienti con il TSC e la FUGA.„
Nello studio, il volume del tumore in 20 pazienti curati con il sirolimus per 12 mesi ha avuto riduzioni significative di circa 50 per cento. 12 mesi dopo che il trattamento di sirolimus si è fermato nel volume medio del tumore valutato 18 pazienti era aumentato ancora a circa 85 per cento della dimensione originale.
Cinque dei 18 pazienti hanno valutato dopo trattamento 12 mesi hanno avuti una riduzione persistente del volume del tumore di 30 per cento o di più. Bissler ed i suoi co-author speculano che la regressione nella dimensione di angiomyolipoma potrebbe provenire da un modulo del apoptosis di morte delle cellule o della riduzione chiamato programmato del cella-volume.
In 11 partecipante di studio con FUGA, 12 mesi dell'ossequio di sirolimus hanno provocato i 10 - 15 per cento di miglioramento nella corrente d'aria espiratoria, una misura standard della funzione polmonare. Un anno dopo che il trattamento di sirolimus cessato, l'effetto del trattamento ha calato piuttosto, ma è rimanere sostanzialmente sopra il livello di funzione polmonare che sarebbe stato preveduto in due anni senza il trattamento. I Ricercatori hanno detto che la funzione polmonare migliore probabilmente è stata causata tramite una riduzione dell'intrappolamento del gas dei polmoni e di una diminuzione nell'ostruzione del flusso d'aria. La funzione polmonare per la gente con FUGA diminuisce spesso al punto che i pazienti richiedono l'ossigeno e finalmente un trapianto del polmone.