薬剤の sirolimus は腫瘍を、改善します肺の機能を縮めます

だれがの使用されるかもしれません他では外科に直面するか患者で angiomyolipomata と呼出される腫瘍のためにより少なく侵略的な処置として器官の拒絶が移植患者を助けるのに普通使用される薬剤の sirolimus によってが、結局戦います。

見つけることはシンシナチのニューイングランドの医療ジャーナルの Jan.10 版の薬のシンシナチの大学の小児病院の医療センターそして大学からの調査官によって報告されます。

1 年間の sirolimus の処置は tuberous 硬化の複合体、まれな遺伝多重システムの病気、または段階 I/II の証拠の概念の試験 (TSC)の結果に従って lymphangioleiomyomatosis、まれな嚢胞性の (LAM)肺病の患者のほぼ 50% かなり angiomyolipomata のサイズを、減らしました。 Sirolimus はまた逃亡の患者の肺の機能を改善しました。 TSC および逃亡は両方 mTOR (rapamycin の哺乳類ターゲット) の不適当なアクティブ化で、制御をすべてのセルの成長そして拡散助ける酵素起因する遺伝子の突然変異と関連付けられます。 Sirolimus は mTOR シグナリングを禁じますと、研究者は言いました。

TSC および逃亡の人々が開発する、維持するかまたは収縮が腫瘍サイズ外科のようなプロシージャのための必要性を減らすかもしれない薬剤」は angiomyolipomata を扱うために 「より少なく侵略的な療法はっきり必要でありシンシナチの子供で腎臓学および高血圧の部分のジョン Bissler、 M.D.、調査の主執筆者および医者/科学者を言いました。 「sirolimus の mTOR の阻止が」。は TSC および逃亡と患者のこれらそして他の病気の明示を扱うための約束を保持するかもしれないことを私達のデータ提案します

調査では、 12 か月間 sirolimus と扱われた 20 人の患者の腫瘍ボリュームに約 50% の重要な減少がありました。 18 人の患者によって評価された平均腫瘍ボリュームで sirolimus の処置が停止した 12 か月後ずっと原寸の約 85% に再度増加しています。

18 人の患者の 5 つは 12 か月を治療後持っていました 30% または多くの耐久性がある腫瘍ボリューム減少を評価しました。 angiomyolipoma のサイズの回帰がプログラムされた細胞死の呼出された apoptosis またはセルボリューム減少の形式から生じるかもしれませんことを Bissler および彼の共著者は推測します。

逃亡の 11 人の調査の関係者では、 sirolimus の御馳走の 12 か月は expiratory 気流の改善 10% から 15% で、肺の機能の標準測定起因しました。 終了した sirolimus の処置が処置の効果幾分衰退したが、処置無しで 2 年に期待されよう肺の機能のレベルの上に大幅に残った 1 年後。 研究者は改善された肺機能が肺のガスの装飾および気流の妨害の減少の減少によって多分引き起こされたことを言いました。 逃亡の人々のための肺の機能は頻繁にポイントに患者が酸素および結局肺移植を必要とすること低下します。

口の潰瘍、下痢、上部の呼吸の伝染および共同苦痛を含む複数の副作用に、導かれる Sirolimus の処置。

研究者はまた制御グループの調査のオープンラベルデザイン、欠乏および調査の関係者の小さい番号の限定に注意しました。 ただし、試験の sirolimus の効果に研究者をシンシナチの子供で与えられて潜在性について楽観的でであって下さい。

段階 I/II の証拠の概念の調査のためのサポートは忍耐強い擁護団体から、逃亡の基礎および Tuberous 硬化の同盟 (Kettering の資金から許可によって一部には可能にされる)、健康のある Wyeth、国立癌研究所および各国用協会来ました。

先生 Bissler および彼の同僚は更に逃亡および TSC の患者の mTOR の抑制剤の相対的な危険そして利点を定義するために追加試験を追求しています。 Bissler 先生はもし違ったらよりよく angiomyolipomata に対するこの療法の効果を理解するために mTOR の抑制剤の投薬が angiomyolipomata の腫瘍の処理の有効性を改善し、偽薬制御の多国籍試験を進水させるために働いていることを見るために別の試験を導いています。 薬の UC の大学のフランク McCormack、 M.D.、医者および研究者は、ランダム化されて逃亡と 120 人の患者を含む sirolimus の一流の複数の制度上の段階 III の試験、二重盲目および偽薬制御です。 シンシナチの子供のデイヴィッドフランツ、 M.D.、医者および研究者は、 mTOR 抑制剤療法が特定の TSC 関連の脳障害の subependymal 巨大なセル astrocytoma を助ける行なって、この処置のための第 2 偽薬制御の、多国籍試験に取り組んでいますかどうか見るために試験を。

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