O sirolimus da droga, usado normalmente para ajudar doentes transplantados luta a rejeção do órgão, pode eventualmente ser usado como um tratamento menos invasor para um tumor chamado angiomyolipomata nos pacientes com quem enfrentaria de outra maneira a cirurgia.
Encontrar é relatado por investigador do Centro Médico de Hospital de Crianças de Cincinnati e da Universidade da Faculdade de Cincinnati da Medicina na edição Jan.10 De New England Journal da Medicina.
Um ano de tratamento com sirolimus reduziu significativamente o tamanho do angiomyolipomata por quase 50 por cento nos pacientes com complexo tuberoso da esclerose (TSC), uma doença genética rara do sistema múltiplo, ou o lymphangioleiomyomatosis (LAM), uma doença pulmonar cística rara, de acordo com resultados da experimentação do prova--conceito da fase I/II. Sirolimus igualmente melhorou a função pulmonar nos pacientes do LAM. o CST e o LAM são associados com as mutações genéticas que conduzem à activação imprópria do mTOR (alvo mamífero do rapamycin), uma enzima que ajude o controle o crescimento e a proliferação de todas as pilhas. Sirolimus inibe a sinalização do mTOR, os pesquisadores disseram.
“As terapias Menos invasoras são claramente necessários tratar o angiomyolipomata que os povos com CST e LAM desenvolvem, e uma droga que mantenha ou tamanho de tumor dos psiquiatras possam reduzir a necessidade para procedimentos tais como a cirurgia,” disse John Bissler, M.D., autor principal do estudo e um médico/cientista na Divisão da Nefrologia e da Hipertensão em Crianças de Cincinnati. “Nossos dados sugerem que a inibição do mTOR com sirolimus possa manter a promessa para tratar estes e outras manifestações da doença nos pacientes com o CST e o LAM.”
No estudo, o volume do tumor em 20 pacientes tratados com o sirolimus por 12 meses teve reduções significativas de aproximadamente 50 por cento. 12 meses depois que o tratamento do sirolimus parou no volume médio avaliado 18 pacientes do tumor tinha aumentado outra vez a aproximadamente 85 por cento do tamanho original.
Cinco dos 18 pacientes avaliaram 12 meses o tratamento do cargo que teve uma redução persistente do volume do tumor de 30 por cento ou de mais. Bissler e seus co-autores especulam que a regressão no tamanho do angiomyolipoma pôde provir de um formulário da redução chamada morte celular programada do apoptosis ou do pilha-volume.
Em 11 participantes do estudo com LAM, 12 meses do deleite do sirolimus conduziram a uns 10 a 15 por cento da melhoria no fluxo de ar expiratório, uma medida padrão da função pulmonar. Um ano depois que o tratamento do sirolimus terminado, o efeito do tratamento se enfraqueceu um tanto, mas se permaneceu substancialmente acima do nível de função pulmonar que seria esperado sobre dois anos sem o tratamento. Os Pesquisadores disseram que a função pulmonaa melhorada estêve causada provavelmente por uma redução da caça com armadilhas do gás nos pulmões e de uma diminuição na obstrução do fluxo de ar. A função pulmonar para povos com LAM diminui frequentemente ao ponto que os pacientes exigem o oxigênio e eventualmente uma transplantação do pulmão.