药物 sirolimus 收缩肿瘤，改进肺脏功能

药物 sirolimus，通常用于帮助移植患者与机构拒绝战斗，可能最终使用作为较不入侵的处理为称 angiomyolipomata 的肿瘤在有谁的患者否则会面对手术。

查找由从辛辛那提儿童医院治疗中心和医学辛辛那提学院大学的调查员报告在新英格兰医学学报的 Jan.10 编辑的。

一年与 sirolimus 的处理由接近在患者的 50% 极大减少了 angiomyolipomata 的范围有块茎硬化复杂 (TSC)、一个少见基因多系统疾病或者 lymphangioleiomyomatosis 的 (LAM)，少见囊状肺病，根据阶段 I/II 证明概念试算的结果。 Sirolimus 也改进了在潜逃患者的肺脏功能。 TSC 和潜逃与导致 mTOR 的基因突变相关 (哺乳动物的目标的 rapamycin)，酵素不相应的启动帮助控制所有细胞的增长和扩散。 Sirolimus 禁止 mTOR 信号，研究员说。

“较不入侵的疗法明显地是需要的对待有 TSC 和潜逃的人们开发的 angiomyolipomata，并且维护或收缩缩小肿瘤可能减少对程序的需要例如手术的药物”，医师/科学家说肾脏病学和高血压分部的约翰 Bissler、 M.D.、这个研究的主要作者和在辛辛那提子项的。 “我们的数据建议与 sirolimus 的 mTOR 禁止可能拥有对待的这些和其他疾病显示承诺在患者与 TSC 和潜逃”。

在这个研究中，在 20 名患者的肿瘤数量治疗与 sirolimus 12 个月有大约 50% 的重大的减少。 在 18 名患者被评估的 12 个月，在 sirolimus 处理终止了后平均肿瘤数量再增加到大约 85% 的原始尺寸。

五 18 名患者评估了 12 个月后处理有 30% 或更多的不变肿瘤数量减少。 Bissler 和他的共同执笔者推测在 angiomyolipoma 范围的回归也许源于被编程的细胞死亡叫的细胞凋亡或细胞数量减少的表单。

在有潜逃的 11 个研究参与者， 12 个月 sirolimus 款待导致一 10% 到 15% 在呼气气流的改善，肺脏功能的一个标准评定。 一年，在结束的 sirolimus 处理，处理作用减少了有些，但是 在二年期间将预计没有处理肺脏功能上后的级别充分地依然是。 研究员说被改进的肺功能由气体诱捕对肺和在气流阻碍的减少的减少可能造成。 人的肺脏功能有潜逃的经常拒绝到点患者需要氧气和最终肺移植。

Sirolimus 处理导致几个副作用，包括嘴溃疡、腹泻、上面的呼吸传染和关节痛。

研究员也注意在研究的开放标签设计、缺乏控制组和研究参与者的小的编号的限制。 然而给出 sirolimus 的作用在试算的研究员在辛辛那提子项的对其潜在请是乐观。

技术支持阶段 I/II 证明概念研究来自耐心的拥护团体、潜逃基础和块茎硬化联盟 (使成为可能一部分由授予由 Kettering 资金)， Wyeth、国家癌症学会和国家卫生研究所。

同事博士 Bissler 和他的继续处理另外的试算进一步定义 mTOR 抗化剂的相对风险和福利在病人的有潜逃和 TSC。 Bissler 博士导致另一试算发现若不同药量 mTOR 抗化剂改进对待 angiomyolipomata 肿瘤的效果和运作生成安慰剂控制多国试算更好了解此疗法的作用对 angiomyolipomata。 医学 UC 学院的弗兰克 McCormack、 M.D.、医师和研究员，是 sirolimus 主导多协会第III阶段试算涉及 120 名患者的与是被随机化的潜逃，双盲和安慰剂控制。 辛辛那提子项的大卫弗朗兹、 M.D.、医师和研究员，进行试算发现 mTOR 抗化剂疗法是否帮助特定 TSC 关连的脑损害 subependymal 巨型细胞 astrocytoma 和在此处理的第二安慰剂控制，多国试算从事。

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