藥物 sirolimus 收縮腫瘤，改進肺臟功能

藥物 sirolimus，通常用於幫助移植患者與機構拒绝戰鬥，可能最終使用作為較不入侵的處理為稱 angiomyolipomata 的腫瘤在有誰的患者否則會面對手術。

查找由從辛辛那提兒童醫院治療中心和醫學辛辛那提學院大學的調查員報告在新英格蘭醫學學報的 Jan.10 編輯的。

一年與 sirolimus 的處理由接近在患者的 50% 極大減少了 angiomyolipomata 的範圍有塊莖硬化複雜 (TSC)、一個少見基因多系統疾病或者 lymphangioleiomyomatosis 的 (LAM)，少見囊狀肺病，根據階段 I/II 證明概念試算的結果。 Sirolimus 也改進了在潛逃患者的肺臟功能。 TSC 和潛逃與導致 mTOR 的基因突變相關 (哺乳動物的目標的 rapamycin)，酵素不相應的啟動幫助控制所有細胞的增長和擴散。 Sirolimus 禁止 mTOR 信號，研究員說。

「較不入侵的療法明顯地是需要的對待有 TSC 和潛逃的人們開發的 angiomyolipomata，并且維護或收縮縮小腫瘤可能減少對程序的需要例如手術的藥物」，醫師/科學家說腎臟病學和高血壓分部的約翰 Bissler、 M.D.、這個研究的主要作者和在辛辛那提子項的。 「我們的數據建議與 sirolimus 的 mTOR 禁止可能擁有對待的這些和其他疾病顯示承諾在患者與 TSC 和潛逃」。

在這個研究中，在 20 名患者的腫瘤數量治療與 sirolimus 12 個月有大約 50% 的重大的減少。 在 18 名患者被評估的 12 個月，在 sirolimus 處理終止了後平均腫瘤數量再增加到大約 85% 的原始尺寸。

五 18 名患者評估了 12 個月後處理有 30% 或更多的不變腫瘤數量減少。 Bissler 和他的共同執筆者推測在 angiomyolipoma 範圍的回歸也許源於被編程的細胞死亡叫的細胞彫亡或細胞數量減少的表單。

在有潛逃的 11 個研究參與者， 12 個月 sirolimus 款待導致一 10% 到 15% 在呼氣氣流的改善，肺臟功能的一個標準評定。 一年，在結束的 sirolimus 處理，處理作用減少了有些，但是 在二年期間將預計沒有處理肺臟功能上後的級別充分地依然是。 研究員說被改進的肺功能由氣體誘捕對肺和在氣流阻礙的減少的減少可能造成。 人的肺臟功能有潛逃的經常拒绝到點患者需要氧氣和最終肺移植。

Sirolimus 處理導致幾個副作用，包括嘴潰瘍、腹瀉、上面的呼吸傳染和關節痛。

研究員也注意在研究的開放標籤設計、缺乏控制組和研究參與者的小的編號的限制。 然而給出 sirolimus 的作用在試算的研究員在辛辛那提子項的對其潛在请是樂觀。

技術支持階段 I/II 證明概念研究來自耐心的擁護團體、潛逃基礎和塊莖硬化聯盟 (使成為可能一部分由授予由 Kettering 資金)， Wyeth、國家癌症學會和國家衛生研究所。

同事博士 Bissler 和他的繼續處理另外的試算進一步定義 mTOR 抗化劑的相對風險和福利在病人的有潛逃和 TSC。 Bissler 博士導致另一試算發現若不同藥量 mTOR 抗化劑改進對待 angiomyolipomata 腫瘤的效果和運作生成安慰劑控制多國試算更好瞭解此療法的作用對 angiomyolipomata。 醫學 UC 學院的弗蘭克 McCormack、 M.D.、醫師和研究員，是 sirolimus 主導多協會第III階段試算涉及 120 名患者的與是被隨機化的潛逃，雙盲和安慰劑控制。 辛辛那提子項的大衛弗朗茲、 M.D.、醫師和研究員，進行試算發現 mTOR 抗化劑療法是否幫助特定 TSC 關連的腦損害 subependymal 巨型細胞 astrocytoma 和在此處理的第二安慰劑控制，多國試算從事。

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