دراسات منشورة في الطبعة 10 يناير من مجلة نيو انغلاند الطبية (نجم) وتقدم القرائن في العلاج والتشخيص من لام ، أو lymphangioleiomyomatosis ، وهو مرض الرئة التقدمية والقاتلة التي تصيب النساء في سن الإنجاب.
لا يوجد حاليا أي علاج للام ، ويقدر العلماء ما يصل الى 250000 النساء قد يذهب تشخص خطأ أو لم يتم تشخيصه.
أفاد باحثون من سينسيناتي الطبي للطفولة مركز مستشفى وجامعة سينسيناتي كلية الطب في دراسة اختبار sirolimus المخدرات في المرضى الذين يعانون من LAM أو التصلب الحدبي المعقدة (TSC) مع angiomyolipomas ، وأورام حميدة الكلى المشتركة لكلا المرضين. أسفرت sirolimus العلاج المعتمدة لمساعدة مرضى زرع جهاز مكافحة الرفض ، في انخفاض بنسبة 50 في المئة في نمو الورم ، لوحظ وجود تحسن ملحوظ في وظيفة الرئة لدى المرضى LAM. بالإضافة إلى ذلك ، رسالة نشرت في العدد نفسه من التقارير نجم عن البيانات الأولية لدعم استخدام علامة اختبار مصل لتأكيد تشخيص LAM. وقد تطلب هذا المرض عادة خزعة الرئة أو الاشعة المقطعية لتأكيد التشخيص ، والمساهمة في تشخيص مضاعفات.
"تمثل هذه الدراسات تقدما كبيرا للمرضى LAM" ، وقال ليزلي سوليفان ، ستايسي ، JD ، الرئيس والمدير التنفيذي لمؤسسة LAM ، وهو من مؤيدي كلا الدراستين. "وكانت مؤسسة LAM القوة الدافعة وراء تحقيق اختراقات كبرى في مجال البحوث LAM خلال العقد الماضي فقط ، وليس لدينا الآن دليل علمي لدعم مزيد من الدراسة من العلاجات وأدوات التشخيص. الدراسة sirolimus بالفعل تخدم كأساس لدراسات أخرى في البرنامج التدريبي ولام ، بما في ذلك أول محاكمة من نوعها LAM العلاج ، والآن تسجيل المرضى ".
بالإضافة إلى هذه الدراسات الأميركية ، والرسالة الثانية إلى المحرر من الباحثين في تقارير المملكة المتحدة على دراسة المرحلة الثانية من sirolimus في المرضى الذين يعانون من TSC وLAM متفرقة. مقال افتتاحي كتبه الدكاترة. Elahna بول واليزابيث تييلي من مستشفى ماساتشوستس العام في بوسطن ، ويعرب عن الحماس والحذر في تفسير sirolimus البحوث.
Sirolimus الدراسي
المرحلة المسجلين I / II المفتوح التسمية الدراسة 25 مريضا إما مع أو LAM TSC وangiomyolipomas. كانت تدار Sirolimus إلى 20 مريضا لمدة 12 شهرا ، وعقب 18 مريضا بعد 12 شهرا من توقف العلاج. ولاحظ الباحثون انخفاضا بنسبة 50 في المئة في النهاية الأولية -- حجم angiomyolipoma في 12 شهرا.
وشملت النتائج النهائية الثانوية متوسط حجم الورم في 24 شهرا وقياسات مقياس التنفس وظيفة الرئة. زيادة حجم Angiomyolipoma إلى 85 في المائة من خط الأساس في 24 شهرا. في 11 مريضا مع لام ، 12 شهرا من sirolimus علاج أدى إلى تحسن بنسبة 10 في المائة إلى 15 في وظائف الرئة. وقال الباحثون ان سبب المرجح تحسن وظائف الرئة تخفيض غازات الاحتباس في الرئتين وانخفاض في إعاقة تدفق الهواء.
كما لوحظت مظاهر المرض في الرئتين والجلد والدماغ والكلى كما تتأثر هذه الأجهزة من قبل كل من الأمراض. كانت دراسة غير عشوائية ، وإثبات التسمية فتح المحاكمة مفهوم لتمهيد الطريق للحصول على أكبر محاكمات لمعالجة تساؤلات حول سلامة وتأثير في المرضى sirolimus LAM والتدريبي.
"لدينا مرضى يعانون كثيرا من مرضهم" ، وقال جون Bissler ، دكتوراه في الطب ، والمؤلف الرئيسي للدراسة وطبيب عالم ، في سينسيناتي الطبي للطفولة مركز مستشفى وخلية السرطان ، وبرنامج بيولوجيا في جامعة سينسيناتي كلية الطب. واضاف "اننا حاليا على علاج مرض كلوي حاد والرئة مع الجراحة وزرع الأعضاء. نأمل أن نتائجنا والبحوث إضافية مع sirolimus وغيرها من المخدرات يؤدي إلى العلاجات المستهدفة المحددة التي تقلل من الحاجة إلى عمليات جراحية من هذا القبيل. "
وقال "نحن شجعنا أن نرى تقدما مع الأمراض التي لا توجد علاجات جديدة تلوح في الأفق" ، وقال فرانك ماكورماك ، دكتوراه في الطب ، الباحث المشارك في الدراسة ، مدير شعبة الرئوي ، طب العناية الحرجة واضطرابات النوم في كلية الطب جامعة كاليفورنيا ، والمدير العلمي لمؤسسة LAM. واضاف "يمكننا الآن تصميم أكبر المحاكمات بالطاقة لمراقبة آثار العلاج على الرئتين والكليتين."
وترتبط كل من TSC ولام مع طفرات الجينات التي تؤدي إلى تنشيط غير مناسب mTOR (الهدف من الثدييات rapamycin) ، وهو الانزيم الذي يساعد على التحكم في نمو وانتشار جميع الخلايا. ان الباحثين يشتبهون في أن يعمل sirolimus mTOR التي تحول دون الإشارة. دراسات جديدة تجري حاليا عدة ، بما في ذلك المرحلة الثالثة من التجارب ، مزدوجة التعمية عشوائية لدراسة تأثير sirolimus على وظائف الرئة لدى المرضى الذين يعانون من LAM.