De interferentie van RNA (RNAi) vertegenwoordigt een innovatieve nieuwe strategie om de kleine molecules van RNA aan stilte-specifieke genen te gebruiken verbonden aan ziekteprocessen, en een reeks overzichtsartikelen die het overzicht en de potentiële therapeutische toepassingen van RNAi beschrijven zal en microRNAs met twee overzichtsdocumenten in de kwestie van Januari 2008 (Volume 19, Nummer 1) van de Menselijke Therapie van het Gen beginnen, een peer-herzien dagboek dat door Mary Ann Liebert, Inc. wordt gepubliceerd.
De documenten zijn beschikbare vrije online.
Minstens zes klinische proeven die de interferentie van RNA gebruiken (RNAi) zijn goedgekeurd, „met veel meer die onderaan de pijpleiding,“ volgens het Hoofdartikel door Mark A. Kay, M.D., Doctoraat, een Verwante Redacteur van de Menselijke Therapie van het Gen en Dennis Farrey Family Professor in Pediatrie en Professor van Genetica op de Universitaire School van Stanford van Geneeskunde komen. „Één ding is duidelijk,“ voegt Kay toe, „kleine RNAs aangezien een therapeutisch platform hier moet blijven.“
De opwinding die RNAi en de twee belangrijke benaderingen van leveren omringt op RNA-Gebaseerd therapeutiek-als rijpe siRNAmolecules of als korte haarspeld RNAs (shRNAs) - heeft op de ontdekking van inheemse microRNAmolecules betrekking in menselijke cellen en hun intrinsieke capaciteit om de uitdrukking van een doelgen te blokkeren. siRNA pogen de therapeutische strategieën in ontwikkeling de natuurlijke weg RNAi van de cellen uit te rusten en specifiek een mutant tot zwijgen te brengen of dysregulated gen.
Traditioneel, heeft de gentherapie zich bij het leveren van een normaal exemplaar van een defect gen geconcentreerd, terwijl RNAi een problematisch gen uitzet. Deze tegenover elkaar stellende benaderingen delen enkele zelfde technieken en uitdagingen, met inbegrip van levering van een therapeutisch gen of siRNA in cellen.
De Menselijke Therapie van het Gen zal een reeks overzichtsdocumenten in vier opeenvolgende kwesties publiceren die zich op een waaier van onderwerpen met betrekking tot therapeutische toepassingen van kleine RNAs concentreren. De reeks begint in de kwestie van Januari met een document dat, „Achter de Scènes van een Kleine gen-Tot zwijgen brengende van RNA Weg,“ door Gregory Ku, MD, PhD, en Michael McManus, Doctoraat, van de Universiteit van Californië, San Francisco wordt gerechtigd, die het huidige begrip van microRNAmechanismen van actie en het potentieel voor het toepassen van deze kennis op de ontwikkeling van op RNAi-Gebaseerde behandelingen voorstelt.