L'interferenza del RNA (RNAi) rappresenta una nuova strategia innovatrice per usando le piccole molecole del RNA per fare tacere i geni specifici connessi con i trattamenti di malattia e una serie di recensioni che descrivono le applicazioni terapeutiche di RNAi e i microRNAs avanzati e potenziali comincerà con due rassegne nell'emissione Del gennaio 2008 (Volume 19, il Numero 1) di Terapia Genica Umana, un giornale pari-esaminato ha pubblicato da Mary Ann Liebert, Inc.
I documenti sono online libero disponibile.
Almeno sei test clinici facendo uso di interferenza del RNA (RNAi) sono stati approvati, “con molto che scendono la conduttura,„ secondo l'Editoriale dal Segno A. Kay, dal MD, dal PhD, da un Editore di Socio di Terapia Genica Umana e dal Professor della Famiglia di Dennis Farrey nella Pediatria e dal Professor della Genetica alla Scuola di Medicina di Stanford University. “Una cosa è chiara,„ aggiunge Kay, “piccolo RNAs poichè una piattaforma terapeutica è qui restare.„
L'eccitazione che circonda RNAi ed i due approcci principali alla consegna basata a RNA terapeutica-come le molecole mature del siRNA o come bruscamente forcella RNAs (shRNAs) - si riferisce alla scoperta delle molecole indigene del microRNA nelle cellule umane e nella loro capacità intrinseca bloccare l'espressione di un gene dell'obiettivo. le strategie terapeutiche del siRNA in via di sviluppo mirano a sfruttare la via naturale del RNAi delle cellule e specificamente a fare tacere un mutante o un gene dysregulated.
Tradizionalmente, la terapia genica ha messo a fuoco sul fornitura della copia normale di un gene difettoso, mentre RNAi spegne un gene problematico. Questi approcci di contrapposizione dividono alcune delle stesse tecniche e sfide, compreso la consegna di un gene o di un siRNA terapeutico nelle celle.
La Terapia Genica Umana pubblicherà una serie di rassegne in quattro emissioni consecutive che mettono a fuoco su un intervallo degli argomenti relativi alle applicazioni terapeutiche di piccolo RNAs. La serie comincia nell'emissione di Gennaio con un documento avente diritto, “Dietro le Scene di una Via Gene-Facente tacere del Piccolo RNA,„ da Gregory Ku, MD, PhD e Michael McManus, PhD, dall'Università di California, San Francisco, che presenta la comprensione corrente dei meccanismi del microRNA di atto e del potenziale per l'applicazione della questa conoscenza allo sviluppo ai dei trattamenti basati RNAi.