遺伝子療法への新しいアプローチ

RNA の干渉 (RNAi) は 1 月 2008 日問題の 2 枚の検討ペーパーから病気プロセスと関連付けられる特定の遺伝子を沈黙させるのに小さい RNA の分子を使用するための革新的で新しい作戦および RNAi の最新式および潜在的な治療上のアプリケーションおよび microRNAs を記述する一連の総論始まります表します (ボリューム 19 の人間の遺伝子療法の第 1) はメアリー・アン Liebert、 Inc. によって、同業者審査されたジャーナル出版しました。

ペーパーは使用できる自由なオンラインです。

RNA の干渉 (RNAi) を使用して少なくとも 6 つの臨床試験はスタンフォード大学の医科大学院の遺伝学の小児科の人間の遺伝子療法のマーク A. によってケイ、 MD、 PhD、編集顧問およびデニス Farrey グループ教授および教授社説に従って」、来る多くパイプラインと、 「承認されました。 「1 つの事明確です」、は治療上のプラットホームが」。とどまることをここにあるのでケイを、 「小さい RNAs 追加します

成長した siRNA の分子 therapeutics ように RNA ベースの渡すことにまたは急に囲む興奮ヘアピン RNAs (shRNAs) として RNAi および 2 つの主要なアプローチを - ターゲット遺伝子の表現を妨げるヒト細胞および本質的な機能のネイティブ microRNA の分子の発見に関連しています。 開発の siRNA の治療上の作戦はセルの自然な RNAi のパスを利用し、とりわけ突然変異体か dysregulated 遺伝子を沈黙させることを向けます。

従来、遺伝子療法は不良な遺伝子の正常なコピーの供給に RNAi が問題となる遺伝子を消す一方、焦点を合わせました。 これらの対比のアプローチはセルに治療上の遺伝子または siRNA の配達を含む同じ技術そして挑戦のいくつかを、共有します。

人間の遺伝子療法は小さい RNAs の治療上のアプリケーションと関連していた幅広い話題に焦点を合わせる 4 つの連続した問題の一連の検討ペーパーを出版します。 シリーズはグレゴリー Ku、 MD、 PhD およびミハエル McManus、カリフォルニア大学からの PhD が小さい RNA の遺伝子沈黙のパスの、 「」、 RNAi ベースの処置の開発にこの知識を適用するための処置そして潜在性の microRNA のメカニズムの現在の理解を示すサンフランシスコ裏で資格を与える始まります、ペーパーから 1 月問題で。

アントン McCaffrey による検討では、 PhD およびレベッカ Marquez、資格を与えられるマイクロRNAs で MA は 「進みます: 遺伝子の療法士のための含意」、著者はすべての人間の遺伝子のコピー (かメッセンジャー RNAs) の 3 分の 1 多数を調整すると信じられる microRNAs が多くの人間の病気で関係する可能性を論議します。 遺伝子療法を使用して microRNA のレベルを処理することは制御の遺伝子発現および目標とされ、有効な therapeutics を識別するための魅力的で新しいアプローチを表します。

「治療上の製品として RNA の使用の概念はかなり魅力的で、遺伝子療法を含む核酸の基づいた therapeutics のフィールドに重要で新しい次元を追加します。 ケイを、この出現フィールドの最新式を要約している人間の遺伝子療法の編集顧問は、エキサイティングな一連の検討を組織しました」病理学の遺伝子療法プログラムのジェームス M. ウイルソン言います、 MD、 PhD、編集長およびヘッド、部門および実験室の薬、フィラデルヒィアの医科大学院ペンシルバニア大学を、マークして下さい。

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