RNA interferencja reprezentuje nowatorską nową strategię dla używać małe RNA molekuły ściszać odmianowych geny kojarzących z choroba procesami i serie przeglądowi artykuły opisuje, i leczniczych zastosowania RNAi najnowocześniejszych, potencjalnych i zaczynać z dwa przeglądowymi papierami w Stycznia 2008 zagadnieniu (RNAi) micrornas (pojemność 19, liczba 1) Ludzka gen terapia, przeglądający czasopismo publikujący Mary Ann Liebert, Inc.
Papiery są dostępni bezpłatni online.
Przynajmniej zatwierdzali "z jeszcze więcej nadchodzącego puszka" według artykułu wstępnego sześć prób klinicznych używa RNA interferencję, "rurociąg, obok Zaznaczają A, MD, PhD, zastępcy redaktora Ludzka gen terapia Dennis Farrey Rodzinnego profesora w pediatriach i profesora genetyka. Kay, przy uniwersytet stanforda szkołą medyczną. (RNAi) "Jeden rzecz jest jasna," dodaje Kay, "mały RNAs gdy lecznicza platforma jest tutaj zostawać."
Podniecenie otacza RNAi i dwa głównego podejścia dostarczać opieram się jak dojrzałe sirna molekuły jak hairpin RNAs krótko lub - odnosić sie odkrycie rodzime microrna molekuły w ludzkich komórkach blokować wyrażenie celu gen i ich nieodłącznej zdolności. (shrnas) siRNA lecznicze strategie w rozwoju celują zaprzęgać komórki RNAi naturalną drogę przemian i specyficznie ściszać dysregulated gen lub mutant.
Tradycjonalnie, gen terapia skupiał się na ximpx normalną kopię wadliwy gen, podczas gdy RNAi obraca daleko problemaycznego gen. Te kontrastujący podejścia dzielą niektóre ten sam wyzwania wliczając dostawy leczniczy sirna lub gen i techniki w komórki.
Ludzka gen terapia publikuje serie przeglądowi papiery w cztery konsekutywnych zagadnieniach skupia się na pasmie tematy odnosić sie leczniczy zastosowania mały RNAs. Serie zaczynają w Stycznia zagadnieniu z papierem tytułującym "Za scenami Mała RNA uciszania droga przemian" Gregory Ku, MD, PhD i Michael mcManus, ", PhD, od uniwersyteta kalifornijskiego który przedstawia aktualnego zrozumienie microrna mechanizmy akcja i potencjał dla stosować ten wiedzę rozwój opierający się traktowania., San Fransisco,