A interferência do RNA (RNAi) representa uma estratégia nova inovativa para usar moléculas pequenas do RNA para silenciar os genes específicos associados com os processos da doença, e uma série de artigos de revisão que descrevem as aplicações terapêuticas de RNAi e os microRNAs avançados e potenciais começará com os dois papéis de revisão na edição De janeiro de 2008 (Volume 19, Número 1) da Terapia Genética Humana, um jornal par-revisto publicou por Mary Ann Liebert, Inc.
Os papéis são em linha livre disponível.
Pelo menos seis ensaios clínicos que usam a interferência do RNA (RNAi) foram aprovados, “com o muito mais que vêm para baixo o encanamento,” de acordo com o Editorial por Mark A. Kay, DM, PhD, um Editor Associado da Terapia Genética Humana e Professor da Família de Dennis Farrey na Pediatria e Professor da Genética na Faculdade de Medicina da Universidade de Stanford. “Uma coisa é clara,” adiciona Kay, “RNAs pequeno porque uma plataforma terapêutica está aqui ficar.”
O excitamento que cerca RNAi e as duas aproximações principais ao fornecimento RNA-baseado terapêutica-como moléculas maduras do siRNA ou como o gancho de cabelo curto RNAs (shRNAs) - relaciona-se à descoberta de moléculas nativas do microRNA em pilhas humanas e em sua capacidade intrínseca obstruir a expressão de um gene do alvo. as estratégias terapêuticas do siRNA durante o processo de desenvolvimento apontam aproveitar o caminho natural do RNAi das pilhas e silenciar especificamente um mutante ou um gene dysregulated.
Tradicional, a terapia genética centrou-se sobre o fornecimento de uma cópia normal de um gene defeituoso, visto que RNAi desliga um gene problemático. Estes que contrastam aproximam a parte alguns das mesmos técnicas e desafios, incluindo a entrega de um gene ou de um siRNA terapêutico em pilhas.
A Terapia Genética Humana publicará uma série de papéis de revisão em quatro edições consecutivas que centram-se sobre uma escala de assuntos relativos às aplicações terapêuticas de RNAs pequeno. A série começa na edição de Janeiro com um papel autorizado, “Atrás das Cenas de um Caminho deSilêncio do RNA Pequeno,” por Gregory Ku, DM, PhD, e Michael McManus, PhD, da Universidade Da California, San Francisco, que apresenta a compreensão actual de mecanismos do microRNA da acção e do potencial para aplicar este conhecimento à revelação de tratamentos RNAi-baseados.