对基因治疗的新的途径

核糖核酸干涉 (RNAi) 表示创新新的方法为使用小的核糖核酸分子沉默特定基因与疾病进程相关和描述 RNAi 的科技目前进步水平和潜在的治疗应用和 microRNAs 的一系列的评论文章从在 1月 2008 问题的二篇评论将开始 (数量 19，人力基因治疗的第 1)，被评论的日记帐由玛丽安 Liebert， Inc. 发布了。

文件是可用自由在线。

至少使用核糖核酸干涉 (RNAi) 的六次临床试验审批了， “与下来这个传递途径”，根据社论的许多由标记在小儿科的 A. 凯、 MD、 PhD、人力基因治疗的副编辑和丹尼斯 Farrey 系列遗传学教授和教授在斯坦福大学医学院。 “一件事情是清楚的”，添加凯， “小的 RNAs，因为一个治疗平台在这里坚持”。

包围 RNAi 和二个主要途径的兴奋对传送短小基于核糖核酸治疗学成熟 siRNA 分子或作为簪子 RNAs (shRNAs) - 与在人类细胞和他们的内在能力的当地 microRNA 分子的发现上关连阻拦目标基因的表达式。 siRNA 治疗方法在开发中打算利用细胞的自然 RNAi 路和特别地沉默突变体或 dysregulated 基因。

传统上，基因治疗着重供应一个有故障的基因的一个正常复制，而 RNAi 关闭一个有问题的基因。 这些对比的途径共享某些同样技术和挑战，包括一治疗基因或 siRNA 的发运到细胞。

人力基因治疗将发布在着重主题范围的四个连续的问题的一系列的评论与小的 RNAs 的治疗应用有关。 串联在 1月问题开始从文件标题名为， “在幕后一条小的核糖核酸基因沉默的路”，由格雷戈里 Ku、 MD、 PhD 和迈克尔 McManus， PhD，从加州大学，旧金山，存在对活动和潜在 microRNA 结构的当前了解在运用此知识于基于 RNAi 的处理的发展。

在安东 McCaffrey 的复核， PhD 和丽贝卡 Marquez， MA，标题名为， “在微型RNAs 提前： 基因治疗学家的涵义”，作者讨论 microRNAs，应该调控多达所有人力基因抄本的可能性 (或通讯员 RNAs) 的三分之一，在许多人力疾病被牵连。 使用基因治疗操作 microRNA 级别表示控制基因表达和识别的被瞄准的和有效治疗学一个有吸引力的新的途径。

“使用核糖核酸的概念作为一个治疗产品是相当有吸引力的并且添加重要新的维数到核酸基于治疗学的域包括基因治疗。 在费城标记凯，组织了复核扣人心弦的系列总结此涌现的域的科技目前进步水平人力基因治疗的副编辑”，詹姆斯 M. 威尔逊、 MD、 PhD、基因治疗程序的总编辑和病理学的领导人，部门和实验室医学，宾夕法尼亚大学说医学院。

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