RNAstörning (RNAi) föreställer en innovativ ny strategi för att använda lilla RNAmolekylar för att tysta specifika gener som är tillhörande med sjukdomen, bearbetar, och en serie av granskar artiklar som beskriver statlig-av--konsten, och potentiella terapeutiska applikationer av ska RNAi och microRNAs börjar med två granskar legitimationshandlingar i Januari 2008 utfärdar (Volym 19, Numrerar 1), av MänniskaGenTerapi, jämlike-granskad förar journal över publicerat av Mary Ann Liebert, Inc.
Legitimationshandlingar är tillgängligt fritt on-line.
Åtminstone har sex kliniska försök som använder RNAstörning (RNAi) varit godkända, ”med många mer kommande besegrar pipelinen,” enligt Ledaren vid Mark A. Kay, MD, PhD, en Förbunden Redaktör av MänniskaGenTerapi, och den Dennis Farrey FamiljProfessorn i Pediatrik och Professorn av Genetik på Stanford-Universiteten Skolar av Medicin. ”Är Ett ting klart,”, tillfogar Kay, ”små RNAs, som en terapeutisk plattform är här staget.”,
Spänningen som omger RNAi och de huvudsakliga tvåna, att närma sig till RNA-baserat att leverera terapi-som mognar siRNAmolekylar eller som den kort hårnålen RNAs (shRNAs) - förbinder till upptäckten av infödda microRNAmolekylar i människaceller och deras inneboende kapacitet till kvarteret uttryckt av en uppsätta som målgen. terapeutiska strategier för siRNA i utvecklingssyfte att exploatera cellernas den naturliga RNAi banan och specifikt att tysta en mutant eller en dysregulated gen.
Traditionellt har genterapi fokuserat på att leverera en det normala kopierar av en defekt gen, eftersom RNAi vänder av en problematisk gen. Dessa som kontrasterar, att närma sig aktie några av de samma teknikerna och utmaningarna, den inklusive leveransen av en terapeutisk gen eller siRNA in i celler.
Ska MänniskaGenTerapi publicerar en serie av granskar legitimationshandlingar i fyra som är i rad, utfärdar fokusering på en spänna av ämnen släkta till terapeutiska applikationer av små RNAs. Serien börjar i Januari utfärdar med pappers- berättigat, ”Bak Platserna av enTysta Bana för Liten RNA,” vid Gregory Ku, MD, PhD och Michael McManus, PhD, från Universitetar av Kalifornien, San Francisco, som framlägger strömöverenskommelsen av microRNAmekanism av handlingen och det potentiellt för att applicera denna kunskap till utvecklingen av RNAi-baserade behandlingar.