對基因治療的新的途徑

核糖核酸干涉 (RNAi) 表示創新新的方法為使用小的核糖核酸分子沉默特定基因與疾病進程相關和描述 RNAi 的科技目前進步水平和潛在的治療應用和 microRNAs 的一系列的評論文章從在 1月 2008 問題的二篇評論將開始 (數量 19，人力基因治療的第 1)，被評論的日記帳由瑪麗安 Liebert， Inc. 發布了。

文件是可用自由在線。

至少使用核糖核酸干涉 (RNAi) 的六次臨床試驗審批了， 「與下來這個傳遞途徑」，根據社論的許多由標記在小兒科的 A. 凱、 MD、 PhD、人力基因治療的副編輯和丹尼斯 Farrey 系列遺傳學教授和教授在斯坦福大學醫學院。 「一件事情是清楚的」，添加凱， 「小的 RNAs，因為一個治療平臺在這裡堅持」。

包圍 RNAi 和二個主要途徑的興奮對傳送短小基於核糖核酸治療學成熟 siRNA 分子或作為簪子 RNAs (shRNAs) - 與在人類細胞和他們的內在能力的當地 microRNA 分子的發現上關連阻攔目標基因的表達式。 siRNA 治療方法在開發中打算利用細胞的自然 RNAi 路和特別地沉默突變體或 dysregulated 基因。

傳統上，基因治療著重供應一個有故障的基因的一個正常複製，而 RNAi 關閉一個有問題的基因。 這些對比的途徑共享某些同樣技術和挑戰，包括一治療基因或 siRNA 的發運到細胞。

人力基因治療將發布在著重主題範圍的四個連續的問題的一系列的評論與小的 RNAs 的治療應用有關。 串聯在 1月問題開始從文件標題名為， 「在幕後一條小的核糖核酸基因沉默的路」，由格雷戈裡 Ku、 MD、 PhD 和邁克爾 McManus， PhD，從加州大學，舊金山，存在對活動和潛在 microRNA 結構的當前瞭解在運用此知識於基於 RNAi 的處理的發展。

在安東 McCaffrey 的覆核， PhD 和麗貝卡 Marquez， MA，標題名為， 「在微型RNAs 提前： 基因治療學家的涵義」，作者討論 microRNAs，應該調控多達所有人力基因抄本的可能性 (或通訊員 RNAs) 的三分之一，在許多人力疾病被牽連。 使用基因治療操作 microRNA 級別表示控制基因表達和識別的被瞄準的和有效治療學一個有吸引力的新的途徑。

「使用核糖核酸的概念作為一個治療產品是相當有吸引力的并且添加重要新的維數到核酸基於治療學的域包括基因治療。 在費城標記凱，組織了覆核扣人心弦的系列總結此湧現的域的科技目前進步水平人力基因治療的副編輯」，詹姆斯 M. 威爾遜、 MD、 PhD、基因治療程序的總編輯和病理學的領導人，部門和實驗室醫學，賓夕法尼亞大學說醫學院。

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