Ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του καρκίνου του νεφρού στόχους επίσης μια γενετική μετάλλαξη που δραστηριοποιούνται σε ένα τρίτο περίπου των ασθενών με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML), η πιο συνηθισμένη και θανατηφόρα μορφή λευχαιμίας σε ενήλικες, οι ερευνητές του Πανεπιστημίου του Τέξας MD Anderson Cancer Center στην έκθεση της 29 Ιανουαρίου έκδοση της Εφημερίδας της National Cancer Institute.
Σε μια φάση Ι κλινική δοκιμή, το φάρμακο sorafenib μειώνεται το μέσο ποσοστό των λευχαιμικών κυττάρων που κυκλοφορούν στο αίμα από 81 τοις εκατό σε 7,5 τοις εκατό και στο μυελό των οστών από 75,5 τοις εκατό σε 34 τοις εκατό μεταξύ των ΟΜΛ ασθενείς των οποίων η λευχαιμία περιλαμβάνει την FLT3-ITD μετάλλαξη. Δύο ασθενείς είχαν κυκλοφορούντα κύτταρα λευχαιμίας, ή εκρήξεις, πτώση στο μηδέν.
"AML ασθενείς με τη μετάλλαξη αυτή έχει ιδιαίτερα κακή πρόγνωση, έτσι ώστε αυτό το εξαιρετικά στοχευμένο φάρμακο φαίνεται να είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στη λευχαιμία θεραπεία», λέει ο κύριος συγγραφέας Michael Andreeff, MD, Ph.D., καθηγητής στο Τμήμα MD Anderson του Βλαστικών Κυττάρων Μεταμόσχευση και Κυτταρικής Θεραπείας και Τμήμα της λευχαιμίας.
Το χαρτί JNCI εκθέσεις η επίδραση του φαρμάκου σε εργαστηριακά πειράματα, ένα μοντέλο ποντικού της νόσου, και σε μια μελέτη Φάσης Ι, από τους 16 ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό AML είναι γνωστό ότι έχουν την FLT3-ITD μετάλλαξη.
Δεν έχουν γίνει σημαντικές παρενέργειες στην κλινική δοκιμή μέχρι σήμερα, έτσι δεν μέγιστη ανεκτή δόση έχει επιτευχθεί, Andreeff σημειώσεις. Το φάρμακο έχει μικρή επίδραση στα κύτταρα με φυσιολογικό εκδοχές του γονιδίου και δεν έρχεται σε αντίθεση με τον φυσιολογικό σχηματισμό των κυττάρων του αίματος.
A Φάση Ι / Φάσης ΙΙ κλινική μελέτη για οξεία μυελογενή λευχαιμία είναι ανοιχτή στο MD Anderson που συνδυάζει το sorafenib με το πρότυπο του συνδυασμού χημειοθεραπείας φροντίδα για AML, idarubicin και κυτοσίνη αραβινοσίδη. Σήμερα, η δίκη είναι ανοικτή για υποτροπή ασθενείς και τους νεοδιαγνωσθέντες με υψηλού κινδύνου εκδήλωσης ασθένειας, λέει ο ομο-συντάκτης μελέτης Jorge Cortes, MD, καθηγητής στο Τμήμα MD Anderson του Λευχαιμία. Καθώς η ασφάλεια και η δόση της προόδου της έρευνας κλιμάκωση, το sorafenib θα διατίθενται σε άλλους ασθενείς και να αναλάβουν έναν ρόλο στην πρώτη γραμμή θεραπείας.
Οι περίπου 14.000 νέες περιπτώσεις της AML διαγιγνώσκονται ετησίως στις Ηνωμένες Πολιτείες και η ασθένεια σκοτώνει περίπου 9.000 ανθρώπους κάθε χρόνο. AML χαρακτηρίζεται από ταχεία εξάπλωση των ανώριμων λευκών αιμοσφαιρίων στο μυελό των οστών στο αίμα και ότι τα πλήθη από τα φυσιολογικά κύτταρα, αφήνοντας τους ασθενείς εκτεθειμένους σε λοιμώξεις, σοβαρή αναιμία, και η αιμορραγία.
Αν και η μεγάλη πρόοδος έχει γίνει θεραπεία ορισμένων μορφών λευχαιμίας και λεμφώματος, η οξεία μυελογενής λευχαιμία έχει δει λιγότερη βελτίωση τα τελευταία χρόνια. Andreeff λέει ότι επειδή AML αξιοποιεί πολλαπλά μοριακά μονοπάτια και ότι αυτές οι πορείες διαφέρουν από τον ένα τύπο AML στην επόμενη.
Andreeff και οι συνεργάτες του έχουν δείξει ότι τα μοριακά μονοπάτια υπονομευθεί και να χρησιμοποιηθούν από AML συνωμοτούν μεταξύ τους, έτσι ώστε όταν το ένα μονοπάτι είναι αποκλεισμένη, οι άλλοι εντείνουν τις προσπάθειές τους για να τροφοδοτήσουν την ασθένεια.