신장 암 또한 급성 골수양 백혈병 (AML), 성인 백혈병의 가장 일반적이고 치명적인 형태의 텍사스 MD 앤더슨 암 센터의 보고서의 대학에서 연구원 환자 중 하나에 대한 세번째에 적극적으로 유전자 변이를 타겟으로 치료하는 데 사용되는 약물 국립 암 연구소의 저널 1월 29일 판.
단계에서 나는 임상 시험은 약물 sorafenib은 75.5 %에서 백혈병 FLT3 - ITD 변이를 포함 AML 환자 중 34 % 81%에 7.5 %에서 그리고 골수에있는 혈액에 순환 백혈병 세포의 평균 비율을 감소. 두 환자가 제로로 드롭, 백혈병 세포, 또는 폭발을 순환했다.
"이 돌연변이와 AML 환자는 특히 가난한 예후도 있으니,이 타겟이 명확한 마약 백혈병 치료에 앞으로 중요한 일보가 될 것으로 보인다"수석 저자 마이클 Andreeff, MD, 박사, 줄기 세포의 MD 앤더슨의학과 교수는 말합니다 백혈병의 이식 및 세포 치료와학과.
JNCI 종이는 실험실 실험, 질병의 마우스 모델에서 내가 FLT3 ITD 돌연변 - 것으로 알려져 relapsed 또는 저항력 AML 16 환자의 연구 단계에있는 약물의 효과를보고합니다.
최신 임상 시험에 주요 부작용을 한번도 가본 적이있다, 그래서 아무 최대 허용 선량은 Andreeff 노트에 도달되지 않았습니다. 마약은 유전자의 정상적인 버전 세포에 거의 영향을 미치지 및 정상 혈액 세포 형성을 방해하지 않습니다.
위상 I / AML에 대한 단계 II 임상 시험은 AML에 대한 케어 화학 요법 조합의 표준, idarubicin과 사이 토신 arabinoside sorafenib을 결합한 MD 앤더슨에 열려 있습니다. 현재 재판이 relapsed 환자 열려 있고 새로 위험이 높은 질환으로 진단 이들은 연구 공동 저자 호르헤 코르테스, MD, 백혈병의 MD 앤더슨의학과 교수 말합니다. 안전 및 선량 제기 연구의 진전으로 sorafenib 다른 환자에게 제공하고 전선 치료의 역할을 가정합니다.
AML의 약 14,000 새로운 사건이 미국에서 매년 진단과 질병은 매년 9000 명 정도를 죽이기 있습니다. AML은 혈액과 골수에 미숙 백혈구의 신속한 증식이 특징입니다 것을 감염에 노출된 환자를 떠나 정상 세포, 심한 빈혈 및 출혈 밖으로 군중.
주요 진행이 백혈병과 림프종의 일부 형태를 치료하였습니다 있지만, 급성 골수양 백혈병은 최근 몇 년 동안 덜 향상을 볼 수 있습니다. Andreeff는 AML 여러 분자 경로를 이용하고 이러한 경로는 다음에 AML의 한 종류와 다를 것이 있기 때문 말합니다.
Andreeff 및 동료는 분자 경로가 어느 경로가 차단되면, 다른 질병을 연료 노력을 되풀이하다, subverted과 서로 짜고 이러는 AML에서 사용하는 것으로 나타났습니다.
"여기 우리는 중요한 돌연변이에 대한 좋은 반응을하지만, 혼자 sorafenib 환자, 치료되지 않습니다"Andreeff 노트. 조합 치료가 필요합니다. Andreeff과 동료 FLT3 - 돌연변이 질병에 대한 다른 sorafenib 조합을 검토 예정입니다.
체외 실험에서 sorafenib이 FLT3 돌연변이 백혈병 세포의 콜로니의 성장을 저해 것으로 나타났다 후 연구팀은 질병의 마우스 모델에서 약물을 테스트. Sorafenib - 처리 마우스는 치료 생쥐에 비해 20.5 일 36.5 일 평균 생존을했다. Bioluminescence 이미징은 마약을받은 이들의 치료 생쥐에서 널리 암 성장과 거의 감지 질병을 보여주었다.
Nexavar ® 및 공동 개발은 바이엘 AG와 오닉스 제약 회사에 의해 이미 미국 식품의 약국 관리에 의해 고급 신장 세포 암종과 작동 간암에 대한 승인으로 상업적으로 알려진 Sorafenib. 그것은 다른 고체 종양에 대한 테스트되고 있습니다.
약물은 종양 세포의 성장 및 angiogenesis 모두를 대상으로 - 자신을 유지하기 위해 암으로 짜서 새로운 혈관 - 그들에게 인산염 그룹을 첨부하여 단백질에 영향을 미칠 효소 아르 kinases의 두 클래스를 대상으로.
Sorafenib의 antileukemia 효과는 더 가까스로 FLT3 유전자를 타겟으로 개발 중에 새로운 요법의 조기 결과 우수한 것으로 나타납니다. Andreeff 여러 kinases 충돌하는 약물의 능력은 아마도 이것에 대한 계정하지만, 관련된 정확한 분자 메커니즘을 더 연구가 필요 말합니다.
http://www.mdanderson.org/