Twee klinische proeven van de nieuwe drug romiplostim (Nplate) tonen aan dat het beduidend plaatjeniveaus in patiënten met chronische immune thrombocytopenic purpura, (ITP) een hematologic wanorde verbeterde die het ongecontroleerde aftappen kan veroorzaken.
Een internationaal onderzoeksteam meldt Fase 3 proef voor de drug, die de actie van een natuurlijk hormoon dupliceert dat door een onderzoeker van het Ziekenhuis van Massachusetts Algemene wordt ontdekt (MGH), in 2 Februari kwestie van The Lancet voortvloeien.
„Vele patiënten ITP hebben tussen geen therapie moeten kiezen of een behandeling met beperkte doeltreffendheid en potentieel ernstige bijwerkingen,“ zegt David Kuter, M.D., DrPhil, directeur van Klinische Hematologie bij MGH en hoofdauteur van de studie van het Lancet. De „lage giftigheid en de hoge reactie op deze drug kunnen een potentieel levensgevaarlijke voorwaarde in omzetten die gemakkelijk met een wekelijkse injectie kan worden beheerd.“
ITP is een chronische wanorde waarin het immuunsysteem plaatjes, bloedcellen vernietigt die helpen het aftappen verhinderen. Terwijl wat ITP patiëntenervaring slechts het kneuzen verhoogde, kunnen anderen het ernstige aftappen en nu en dan gevaarlijke bloeding hebben. De Recente onderzoeken stellen voor dat, naast de vernietiging van bestaande plaatjes, ITP ook aan verminderde plaatjeproductie toe te schrijven kan zijn. De Nu verkrijgbare behandelingen voor ITP - met inbegrip van steroid drugs, die significante bijwerkingen hebben, worden en verwijdering van de milt (splenectomy) - ontworpen om plaatjevernietiging te verminderen en kunnen in vele patiënten ondoeltreffend zijn.
Thrombopoietin is de natuurlijke regelgever van plaatjeproductie. Kuter was één van de originele ontdekkers van het hormoon in 1994 en is actief in sinsdien het ontwikkelen van thrombopoietic drugs geweest. Romiplostim is unieke „peptibody“ - een peptide antilichaam - dat plaatjeproductie door de actie van thrombopoietin na te bootsen bevordert. De Vroegere proeven van Fase hebben 1 en 2 aangetoond dat romiplostim plaatjeproductie in gezonde vrijwilligers en in behandeling op korte termijn van patiënten ITP verhoogt.
Dubbel-verblinde Fase 3 werd proeven geleid bij 35 plaatsen in de V.S. en Europa. Één proef schreef 63 de milt verwijderde patiënten in, omvatte andere 62 patiënten die hun milten behielden. Beide groepen werden willekeurig toegewezen om of romiplostim of een placebo in wekelijkse injecties tijdens de periode van de 24 weekstudie te ontvangen. De het plaatjeniveaus werden van Deelnemers gecontroleerd tijdens de proef, en de dosering werd aangepast om een telling van het doelplaatje van 50,000/ml te bereiken.