Zwei klinische Studien des Romans Medikament Romiplostim (Nplate) zeigen, dass es deutlich Thrombozyten bei Patienten mit chronischer immun thrombozytopenische Purpura (ITP), einer hämatologischen Erkrankung, die unkontrollierte Blutungen verursachen kann verbessert werden.
Ein internationales Forscherteam berichtet Phase 3-Studie für das Medikament, das verdoppelt die Wirkung eines natürlichen Hormons durch ein Massachusetts General Hospital (MGH) Ermittler in der 2. Februar Ausgabe von The Lancet entdeckt.
"Viele ITP-Patienten mussten zwischen keine Therapie oder eine Behandlung mit beschränkter Wirksamkeit und potenziell schweren Nebenwirkungen zu wählen", sagt David Kuter, MD, DrPhil, Direktor der Klinischen Hämatologie am MGH und leitender Autor der Lancet-Studie. "Die geringe Toxizität und hohe Reaktion auf dieses Medikament ist eine potenziell lebensbedrohliche Erkrankung, um eine, die leicht mit einer wöchentlichen Injektion verwaltet werden können konvertieren."
ITP ist eine chronische Erkrankung, bei der das Immunsystem zerstört Blutplättchen Blutzellen, die Vorbeugung von Blutungen helfen. Während einige ITP-Patienten nur erhöht Blutergüsse auftreten, kann andere schwerwiegende Blutungen und manchmal gefährliche Blutung. Neuere Untersuchungen legen nahe, dass neben der Zerstörung der vorhandenen Blutplättchen, ITP kann auch darauf zurückzuführen sein, reduzierten Plättchen-Produktion. Die derzeit verfügbaren Behandlungen für ITP - einschließlich Steroide, die erhebliche Nebenwirkungen haben, und die Entfernung der Milz (Splenektomie) - sind so konzipiert, Thrombozyten-Zerstörung zu reduzieren und kann bei vielen Patienten wirkungslos.
Thrombopoietin ist der natürliche Regulator der Blutplättchen Produktion. Kuter war einer der ursprünglichen Entdecker des Hormons im Jahr 1994 und wurde bei der Entwicklung thrombopoetischen Drogen seitdem aktiv. Romiplostim ist ein einzigartiges "peptibody '- ein Peptid-Antikörper -, dass Blutplättchen stimuliert durch die Nachahmung der Einwirkung von Thrombopoietin. Frühere Phase 1 und 2 Studien haben gezeigt, dass Romiplostim Thrombozyten-Produktion in gesunden Probanden und bei kurzfristigen Behandlung von ITP-Patienten erhöht.
Die Phase 3-Studien doppelt verblindete wurden an 35 Standorten in den USA und Europa durchgeführt. Eine Studie nahmen 63 splenektomierten Patienten, gehörten die übrigen 62 Patienten, die ihre Milz zurückgehalten. Beide Gruppen wurden randomisiert entweder Romiplostim oder ein Placebo in wöchentlichen Injektionen während der 24-wöchigen Studiendauer erhalten. Teilnehmer Thrombozytenwerte wurden während der Prüfung überwacht und Dosierung wurde angepasst, um ein Ziel Thrombozytenzahl von 50.000 / ml zu erreichen.