Due test clinici del romiplostim novello della droga (Nplate) indicano che ha migliorato significativamente i livelli della piastrina in pazienti con porpora trombocitopenica immune cronica (ITP), un disordine ematologico che può causare lo spurgo incontrollato.
Un gruppo di ricerca dell'internazionale riferisce a Fase 3 risultati di prova per la droga, che duplica l'atto di un ormone naturale scoperto da un ricercatore del Policlinico (MGH) di Massachusetts, nell'emissione del 2 febbraio di The Lancet.
“Molti pazienti di ITP hanno dovuto scegliere fra nessuna terapia o un trattamento con efficacia limitata ed effetti secondari potenzialmente seri,„ dice David Kuter, il MD, DrPhil, Direttore dell'Ematologia Clinica a MGH e autore principale dello studio della Lancetta. “La bassa tossicità e l'alta risposta a questa droga possono convertire uno stato potenzialmente pericoloso in uno che può essere gestito facilmente con un'iniezione settimanale.„
ITP è un disturbo cronico in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine, globuli che contribuiscono ad evitare l'emorraggia. Mentre pazienti di qualche ITP avvertono soltanto l'ammaccatura aumentata, altri possono avere lo spurgo serio ed emorragia occasionalmente pericolosa. Le indagini Recenti suggeriscono che, oltre alla distruzione delle piastrine attuali, ITP anche possa essere dovuto produzione diminuita della piastrina. I trattamenti Attualmente disponibili per ITP - compreso le droghe steroidi, che hanno effetti secondari significativi e la rimozione della milza (splenectomia) - sono destinati per diminuire la distruzione della piastrina e possono essere inefficaci in molti pazienti.
Thrombopoietin è il regolatore naturale di produzione della piastrina. Kuter era uno degli scopritori originali dell'ormone nel 1994 ed è stato attivo nello sviluppare le droghe thrombopoietic da allora. Romiplostim è “un peptibody„ unico - un anticorpo del peptide - che stimola la produzione della piastrina imitando l'atto del thrombopoietin. Le prove Più Iniziali di Fasi 1 e 2 hanno indicato che il romiplostim aumenta la produzione della piastrina in volontari sani e nel trattamento a breve termine dei pazienti di ITP.
Le prove doppio accecate di Fase 3 sono state condotte a 35 siti negli Stati Uniti e l'Europa. Una prova ha iscritto 63 pazienti splenectomizzati, l'altra ha incluso 62 pazienti che hanno conservato le loro milze. Entrambi I gruppi sono stati definiti a caso per ricevere il romiplostim o un placebo nelle iniezioni settimanali durante i 24 periodi di studio di settimana. I livelli della piastrina dei Partecipanti sono stati riflessi durante la prova ed il dosaggio era regolato per raggiungere un conteggio delle piastrine dell'obiettivo di 50,000/ml.